MADRID, 28 Feb. (EUROPA PRESS) -
La Asociación Duchenne Parent Project España --que reúne a más de 400 familias en nuestro país afectadas por la enfermedad degenerativa Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)-- ha advertido este martes, coincidiendo con el Día Mundial de las Enfermedades Raras, que de nuevo se están produciendo problemas de acceso al tratamiento de estos pacientes en tres comunidades autónomas.
En este sentido, apunta que hay niños que tienen "serias dificultades" para acceder a 'Translarna' (Atalureno), el único tratamiento que tiene un aprobado condicional por la EMA para el tratamiento de los pequeños que sufren la mutación sin sentido, conservan su capacidad para andar y son mayores de 5 años.
Según los estudios epidemiológicos de esta Asociación, existen unas 3.500 personas afectadas por esta enfermedad con diferentes grados, teniendo en cuenta a las madres portadoras, ya que muchas de ellas también presentan sintomatología, señalan los expertos.
Fuentes de esta Asociación indican que trabajan sin descanso reclamando los derechos de sus pacientes a las diferentes Administraciones para acceder al único tratamiento que tiene un aprobado condicional por la EMA. "Actualmente, de nuevo a fecha 28 de febrero, queremos denunciar que en 3 comunidades, Madrid, Castilla y León y País Vasco (San Sebastián), hay pequeños que cumplen los requisitos exigidos por las autoridades europeas y, se les está negando sucesivamente el acceso a su medicación", señalan.
Por ello, recomiendan a todos los pacientes de esta enfermedad que se asocien "y no vayan por libre. Juntos hacemos mucha más fuerza y las asociaciones de pacientes tenemos responsabilidades y deberes jurídicos que cumplir", señala Silvia Ávila Ramírez, presidenta de esta Asociación.
Algunos médicos, como el doctor Vilchez, Jefe de Neurología del Hospital La Fe de Valencia, explica que no hay peor enemigo que la ignorancia para avanzar en el tratamiento de este tipo de enfermedades neurodegenerativas.
"Hay dirigentes que no conocen los gastos farma-económicos que conlleva no tratar estas patologías a tiempo. Es imprescindible abordar esta enfermedad antes de que los pequeños lleguen a la silla de ruedas. Seguiré escribiendo cartas por estos niños porque esta enfermedad es devastadora. Sólo se puede entender cuando te toca en tu propia familia. Hay esperanza. Aún es muy prematuro, pero estamos investigando otras terapias génicas para otros pequeños que presentan otras mutaciones. Hay muchos medicamentos en investigación. En 50 años el panorama de esta enfermedad ha cambiado de forma radical. Necesitamos formarnos y luchar por todos estos pequeños afectados con todas las mutaciones genéticas", señala este experto de prestigio internacional en Neurología y en el tratamiento de enfermedades neuromusculares.
Por su parte, el Doctor Marcos Madruga, Neuropediatra del Hospital Virgen del Rocío, de Sevilla, es de la misma opinión: "somos clínicos vinculados con nuestros niños afectados. Participamos voluntariamente en todas las actividades de esta Asociación y seguiremos haciéndolo. Hemos crecido con estos pequeños como profesionales y como personas.
