MADRID 28 Feb. (EUROPA PRESS) -

La Agencia Europea del Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para 'Vyjuvek' (beremagene geperpavec), de Krystal Biotech, para tratar heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis ampollosa distrófica (EAM) o 'piel de mariposa'.

Actualmente, existe un tratamiento autorizado que trata los síntomas pero no modifica la enfermedad. La mayoría de los pacientes reciben atención de apoyo y paliativa (para aliviar los síntomas), que incluye analgésicos y cambios en el estilo de vida.

'Vyjuvek', que se aplica tópicamente en las heridas individuales una vez a la semana en pequeñas gotas, consiste en un virus del herpes simple modificado genéticamente que introduce el gen COL7A1 normal en las heridas.

La epidermólisis ampollosa distrófica es una enfermedad ampollosa genética grave y muy poco frecuente causada por mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1). Este gen participa en la producción de colágeno tipo VII (COL7), una proteína crucial para sostener y estructurar las capas de la piel.

La recomendación se basa en los resultados de un ensayo controlado aleatorizado en 31 pacientes con una edad media de 17 años, incluidos 19 pacientes pediátricos y tres pacientes menores de tres años. Se seleccionaron dos heridas comparables en cada sujeto y se aleatorizaron para recibir una aplicación cutánea de 'Vyjutek' o placebo (solo gel) semanalmente durante 26 semanas.

La cicatrización completa de la herida se definió como el cierre de la herida al 100% a partir del área exacta de la herida seleccionada al inicio. Los resultados mostraron que 'Vyjuvek' mejoró significativamente la cicatrización completa de las heridas en el 71% de las heridas a los tres meses y en el 67% a los seis meses, en comparación con el 20% y el 22% en las heridas tratadas con placebo.

'Vyjuvek' recibió apoyo a través del programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes. En su evaluación general de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes, concluyó que los beneficios de 'Vyjuvek' superaban los posibles riesgos en pacientes con DEB.

El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino hacia el acceso de los pacientes a 'Vyjuvek'. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización a escala de la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización , las decisiones sobre el precio y el reembolso se adoptarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.

La epidermólisis ampollosa distrófica se caracteriza por fragilidad de la piel, formación de ampollas, pequeñas protuberancias blancas (milia) y cicatrices, y suele estar presente al nacer. También pueden desarrollarse ampollas y erosiones en la boca, el esófago, el recto, el sistema genitourinario y los ojos u otros tejidos mucosos.

La curación de las ampollas y las erosiones puede provocar cicatrices debilitantes y otras afecciones graves. La epidermólisis ampollosa recesiva, la forma más grave de la epidermólisis ampollosa, puede provocar la pérdida de uñas de las manos y de los pies, deformidades articulares, pérdida de la visión y carcinoma de células escamosas inusualmente agresivo (un tipo de cáncer de piel).