MADRID 14 Abr. (EUROPA PRESS) -
El jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, el doctor Víctor Jiménez Yuste, ha destacado la "auténtica revolución terapéutica" que está experimentando el manejo de la hemofilia, tanto en el control del sangrado como en la mejora de la calidad de vida de los pacientes.
"Estamos viviendo una auténtica revolución terapéutica en hemofilia, solo comparable con la introducción de los concentrados de factor. Nuevos abordajes que permiten incrementar la actividad hemostática de la terapéutica", ha asegurado el doctor Jiménez Yuste de cara al Día Mundial de la Hemofilia, que se conmemora este jueves bajo el lema de 'Acceso para todos: Las mujeres y niñas también tienen hemorragias'.
Tras ello, ha resaltado el papel protagonista que ocupa la investigación clínica como "catalizador" de los mayores avances en este campo, logrando tratamientos más eficaces, menos invasivos y con una menor carga terapéutica, tratándose de uno de los mayores logros, pues se ha pasado de "inyecciones frecuentes" a "fármacos de administración subcutánea", lo que cambia "radicalmente" la vida de los pacientes.
"Sin embargo, la búsqueda de fármacos con mayor capacidad de protección frente al sangrado en la profilaxis y con menor carga de tratamiento, ha abierto un campo excepcional en el mundo de la terapéutica de agentes subcutáneos. Esto ha cambiado los objetivos hacia una protección mayor y con menor carga terapéutica que redunde en una normalización de la calidad de vida de los pacientes", ha agregado.
El doctor ha subrayado que estos avances "deben ser universales para todas las poblaciones de personas con hemofilia, como son los pacientes con inhibidor (anticuerpos que el cuerpo desarrolla y que bloquean la eficacia del tratamiento con factor de coagulación), especialmente en el campo de la hemofilia B, así como en las mujeres con esta enfermedad".
LA PARTICIPACIÓN ACTIVA DEL PACIENTE EN LOS ENSAYOS
Por otro lado, Jiménez Yuste ha subrayado la evolución del papel del paciente en los ensayos hasta tener una participación activa, lo que les ha permitido acceder "precozmente" a tratamientos que le han "transformado" la vida, y que también ha permitido a lo investigadores avanzar en moléculas que les beneficien.
La consolidación de los equipos multidisciplinares en la atención a los pacientes también ha sido "clave" para la prevención y el tratamiento de los sangrados, así como para la detección precoz y manejo de las complicaciones articulares, y para el acompañamiento psicosocial y la integración escolar, laboral y emocional de los pacientes.
Por su parte, el presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel-Aníbal García, ha recalcado la importancia de un abordaje integral que contemple los aspectos médicos, emocionales, sociales y funcionales de los pacientes, cuya participación en los ensayos facilita que los tratamientos puedan responder "verdaderamente" a sus necesidades.
García ha considerado que la investigación ha logrado una "mejora real" en las vidas de los pacientes con hemofilia y otras coagulopatías, sobre todo por la reducción de la carga terapéutica y la disponibilidad de tratamientos más eficaces y menos invasivos.
La innovación se extiende igualmente a los dispositivos de administración desarrollados durante los propios ensayos, como jeringas precargadas, bolígrafos de dosificación o nuevas formulaciones, que aportan comodidad y autonomía.
A pesar de ello, ha incidido en la necesidad de hacer frente a "importantes desafíos" como la eliminación de las barreras diagnósticas y terapéuticas que siguen experimentando las mujeres y niñas con coagulopatías, o la falta de equidad en el acceso a las innovaciones.
Asimismo, ha señalado la importancia de "no olvidar" que, si bien los tratamientos han mejorado, las secuelas de los sangrados como el dolor crónico, las limitaciones físicas o la ansiedad "forman parte del día a día" de muchas personas.
El director médico de Novo Nordisk, el doctor Francisco Pajuelo, ha subrayado el papel de la compañía en lograr avances "significativos" en el abordaje de la enfermedad, tras lo que ha recordado su objetivo de "vencer a los trastornos raros" de la sangre, endocrinos y renales, motivo por el que lidera 15 estudios activos en áreas como la hemofilia, hemoglobinopatías, trastornos del crecimiento y otros trastornos renales raros.