MADRID 12 Feb. (EUROPA PRESS) -
El ensayo fase 3 'FRONTIER3' ha demostrado que el tratamiento semanal de 'Mim8' es "bien tolerado y eficaz" en niños con hemofilia A, con y sin inhibidores, y es que un 74,3 por ciento de ellos no han experimentado hemorragias, tal y como ha señalado Novo Nordisk en el 18 Congreso Anual de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines.
"El manejo de la hemofilia A en niños requiere un equilibrio complejo entre brindar cuidados continuos, minimizar el tiempo fuera de la escuela y garantizar su bienestar físico, emocional y social. Los resultados intermedios del tratamiento en el FRONTIER3 son alentadores para las familias, ya que muestran este tratamiento como una alternativa cómoda y flexible que puede reducir la carga de tratamiento y así favorecer el día a día de las familias", ha explicado el investigador principal y director del Centro de Atención Integral de la Hemofilia en el Hospital Charlotte Maxeke Johannesburgo, de la Universidad de Witwatersrand (Sudáfrica), Johnny Mahlangu.
El ensayo, realizado en 70 niños de entre uno y 11 años, ha evaluado un tratamiento profiláctico semanal --terapia regular para prevenir el sangrado prolongado y espontáneo-- con el tratamiento, antes de dar a los participantes la opción de cambiar a una dosis mensual tras 26 semanas de tratamiento.
Después de este periodo, se les dio a los pacientes la opción de continuar con la dosis semanal o cambiar a una dosis mensual las siguientes 26 semanas y, mientras que un 45 por ciento eligió cambiar a la dosis mensual, un 55 por ciento optó por mantener la dosis semanal.
Durante el mencionado encuentro también se han presentado datos de los resultados notificados por pacientes y cuidadores de la primera parte del ensayo FRONTIER3 con el tratamiento semanal, y sugieren que el tratamiento puede reducir tanto la carga de administración como mejorar la función física y calidad de vida en niños con hemofilia A con o sin inhibidores.
En la semana 26, el 98 por ciento de los cuidadores prefirieron este fármaco sobre el tratamiento previo, de los que un 73 por ciento ha expresado una "mucha mayor" preferencia; además, se llegó a observar una tendencia "positiva" de mejora en la puntuación media de función física --un indicador de la capacidad del niño para realizar actividades físicas cotidianas como correr-- y en la puntuación total de calidad de vida.
"Somos conscientes de los desafíos cotidianos que enfrentan los niños con hemofilia A y sus cuidadores. Los datos de FRONTIER3 nos permiten avanzar en nuestra misión de ofrecer tratamientos innovadores, sin que ello requiera un sacrificio en la administración de la terapia ni la calidad de vida de los niños", ha explicado el vicepresidente ejecutivo de Enfermedades Raras en Novo Nordisk, Ludovic Helfgott.
Asimismo, ha destacado que es "alentador" ver que los pacientes y cuidadores en estos análisis lo prefieren sobre su tratamiento anterior; Novo Nordisk planea presentar el registro regulatorio de este fármaco a lo largo de 2025. Los datos de FRONTIER3 se divulgarán en los próximos congresos y publicaciones en 2025 y 2026.