MADRID, 13 Dic. (EUROPA PRESS) -
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de 'Ultomiris' (ravulizumab), de Alexion, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) y con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina (AchR) de forma complementaria al tratamiento convencional.
Esta decisión supone la primera y única aprobación de un inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de la MGg en España. La MGg es una enfermedad neuromuscular rara, debilitante, crónica y autoinmune que provoca la pérdida de la función muscular y debilidad grave. En España, la miastenia gravis afecta a unas 15.000 personas. De ellas, el 80 por ciento vive con MG generalizada. En la Unión Europea, aproximadamente 89.000 personas tienen un diagnóstico de MG generalizada.
La resolución de inclusión por parte del Ministerio de Sanidad se basa en la aprobación de la Comisión Europea y en los resultados del ensayo 'CHAMPION-MG' de fase III, los cuales han sido publicados online en 'NEJM Evidence'.
En el ensayo, llevado a cabo durante 26 semanas, ravulizumab ha demostrado ser superior al grupo placebo en el criterio de valoración primario, en la escala MG-ADL, que evalúa el impacto de MGg en las funciones diarias de estos pacientes con miastenia gravis.
Los resultados se han apoyado en la información facilitada por los pacientes, trasladándola a una escala donde se evalúa la capacidad para realizar actividades cotidianas, como tragar alimentos. Además, en el seguimiento de estos pacientes a largo plazo, con el estudio de extensión abierto, se observó que el beneficio clínico de ravulizumab se mantenía hasta las 60 semanas.
En una rueda de prensa celebrada este miércoles con motivo de este anuncio, el doctor Carlos Casasnovas Pons, neurólogo y coordinador de la Unidad de enfermedades neuromusculares del Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona), ha detallado que la miastenia gravis generalizada "es una enfermedad que causa debilidad en la musculatura, además, puede cursar con visión doble, problemas para tragar, masticar, hablar y con pérdida de fuerza de brazos y piernas".
En cuanto al perfil del paciente, el experto ha explicado que "hay un pico en mujeres jóvenes, de 40 años, y en varones mayores de 60". En los pacientes que no están correctamente tratados, la enfermedad puede cursar en forma de brotes. "Actualmente, la enfermedad tiene tratamiento, que son los que normalmente se emplean en las enfermedades del sistema inmune", ha apostillado el experto.
Con los tratamientos actuales, se consigue que un 80 por ciento de los pacientes tengan pocos síntomas. "Pero hay un 20 por ciento de esos pacientes que, pese a los tratamientos tradicionales, tienen demasiados efectos adversos o siguen teniendo síntomas, por lo que son pacientes no correctamente controlados", ha advertido el experto, que ha celebrado que "la aparición de nuevos fármacos ayuda a controlar a este 20 por ciento, representando un paso enorme en el tratamiento".
A pesar de considerarse rara, afecta a miles de personas en España. Para ellos, esta patología supone un impacto relevante a nivel social, psicológico y en su vida diaria. A este respecto, el doctor Francisco Rodríguez de Rivera, neurólogo del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador del Grupo de estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN) ha indicado que ravulizumab es el primer inhibidor de C5 indicado para el tratamiento de la MGg en España.
"Presenta un inicio rápido de acción que se mantiene a largo plazo y una dosificación predecible, una vez cada 8 semanas. La llegada de ravulizumab a España supone una nueva opción en el tratamiento de la MGg, que nos permitirá tratar de manera eficaz y fiable a un amplio espectro de pacientes que a día de hoy, a pesar de su tratamiento de base, no consiguen control", ha señalado.
En el ensayo 'CHAMPION-MG', el perfil de seguridad de ravulizumab fue comparable a placebo y consistente con el observado en los ensayos de fase III realizados para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y el síndrome hemolítico urémico (SHUa). Los efectos adversos más comunes consistieron en diarrea, infección de las vías respiratorias superiores, nasofaringitis y cefalea.
Ravulizumab está aprobado en Estados Unidos (abril de 2022), Japón (agosto de 2022) y la Unión Europea (septiembre de 2022) para el tratamiento de determinados adultos con MGg. Actualmente, se están llevado a cabo revisiones reglamentarias en otros países. Se administra por vía intravenosa cada dos meses y, de momento, no es monoterapia, sino que es un tratamiento adyuvante que se administra junto con el tradicional.
