Experta de la AEMPS asegura que "el sistema está preparado para acelerar la evaluación"
MADRID, 16 Abr. (EUROPA PRESS) -
La jefa de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), Sol Ruiz Antúnez, ha apuntado que la autorización de uso de medicamentos de terapia avanzada mediante la cláusula de exención hospitalaria es "útil" y "puede tener su hueco, al igual que lo tiene la industria farmacéutica", ya que esto contribuiría de "forma muy importante" al acceso a medicamentos novedosos.
"Creemos que la exención hospitalaria puede contribuir de forma muy importante en ese acceso a medicamentos novedosos que aportan algo importante a los pacientes. Creo que la forma en la que lo hemos regulado en España tiene un buen equilibrio entre la investigación clínica y la autorización por procedimiento centralizado", ha asegurado la experta de la AEMPS durante el primer 'Ciclo de Debate sobre Terapias Avanzadas', organizado por BioInnova Consulting en colaboración con Gilead, Novartis y PTC Therapeutics este martes.
Según ha explicado la experta, en el uso de medicamentos de terapias avanzadas existen dos procesos. Por un lado, está la autorización de comercialización, que son aquellos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para su comercialización y cada país negocia el precio y reembolso. Actualmente hay 26 medicamentos de terapia avanzada autorizados por la EMA, pero, según ha asegurado Sol Ruiz, solo 18 están disponibles.
Y, por otro lado, existe el proceso de autorización de uso, que es el que se contempla mediante la cláusula de exención hospitalaria que, "si se cumplen determinadas condiciones, medicamentos preparados ocasionalmente con normas específicas para el tratamiento de un único paciente bajo la responsabilidad de un profesional sanitario, podrían quedar fuera de la autorización europea y se autorizaría a nivel nacional".
En España, esta cláusula de exención hospitalaria se ha regulado mediante el Real Decreto 447/24 y, aunque su proceso de autorización es diferente, la experta de la AEMPS ha asegurado que "sí que se exigen normas de fabricación equivalentes a las de un medicamento fabricado industrialmente autorizado por la EMA y se requieren también datos de eficacia y seguridad, por lo menos iniciales".
Hasta la fecha, solo tres medicamentos de terapia avanzada han conseguido autorización de uso en España. Según ha explicado Sol Ruiz, estos medicamentos son: el NC1, autorizado al Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda para lesión medular traumática crónica en 2019; y el ARI-0001, "que es uno de los denominados CAR-T o linfocitos T modificados genéticamente" autorizado en 2021 al Hospital Clínico de Barcelona para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda en mayores de 25 años.
Por último, en octubre de 2023, se ha autorizado el uso de CEMTROCELL a la Clínica CEMTRO para el tratamiento de lesiones sintomáticas de cartílago de la rodilla.
"Como véis, aparte de otras muchas iniciativas, tanto por parte de la Agencia Europea como por parte de la FDA y otras agencias reguladoras mundiales, hay nuevos incentivos, apoyo, iniciativas para ayudar a que todos estos desarrollos puedan llegar también a ser una realidad para los pacientes", ha advertido Sol Ruiz.
Así, ha señalado que los medicamentos de terapia avanzada "sí que tienen que tener también unas normas de correcta fabricación tanto para investigación clínica como para autorización de uso y para una autorización por procedimiento centralizado".
En este contexto, la experta ha destacado la importancia de los medicamentos basados en CAR-T o linfocitos T modificados genéticamente ya que estos "están cambiando el tratamiento de las enfermedades de forma muy importante". Así, ha resaltado la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia A y para la hemofilia B que, aunque "no son necesidades médicas no cubiertas porque ya existen muchos tratamientos para la hemofilia, esta terapia génica añade algo más", como puede ser la mejora de la calidad de vida del paciente.
RETOS: SIMPLIFICAR LA ESTRUCTURA REGULADORA
Entre los retos principales a los que se enfrentan las terapias avanzadas destacan especialmente los desafíos regulatorios aunque, según ha asegurado Sol Ruiz, "el sistema está preparado para acelerar la evaluación si alguno de estos medicamentos realmente va a aportar algo significativo para el tratamiento de los pacientes".
"Hay desafíos regulatorios, pero yo creo que los desafíos están casi después de la autorización de los medicamentos que se han autorizado, pues ya hay varios que no están disponibles, y si no están disponibles es por diferentes razones", ha afirmado.
En este sentido, ha apuntado a la "flexibilización en los requisitos de normas de correcta fabricación" y "todo lo que se llama ahora fabricación descentralizada", que trata de fomentar la proximidad al paciente. "Esto va a facilitar el proceso porque uno de los grandes retos que tenemos con este tipo de terapias es que su periodo de validez es corto, a no ser que estén congeladas, con lo cual el hacer una modificación genética, sobre todo si son células del propio paciente, y transportarla, lleva tiempo", ha indicado.
Por este motivo, la experta de la AEMPS ha señalado que "hay que simplificar la estructura reguladora" ya que "se han creado muchos comités dentro de la EMA que hacen que estos medicamentos tengan que pasar por muchos procesos y todo eso requiere una coordinación y unos tiempos que son complicados de manejar".
