MADRID 25 Nov. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Europea ha aprobado el fármaco 'marstacimab' (HYMPAVZI), un nuevo tratamiento para la profilaxis en hemofilia A o B grave sin inhibidores, indicado para pacientes mayores de 12 años y un peso de al menos 35 kilogramos, y que además ofrece una opción de tratamiento subcutáneo con un régimen de dosificación semanal.
Este fármaco, desarrollado por Pfizer, es el primer anticuerpo contra el inhibidor de la vía del factor tisular (anti-TFPI) aprobado en la Unión Europea para tratar la hemofilia A o B, y el primero aprobado en la UE que se administra con una pluma precargada, según un comunicado de la mencionada compañía.
"Las opciones de tratamiento estándar para la hemofilia A y B suponen una carga considerable para los pacientes, ya que la preparación y administración de infusiones e inyecciones requiere de un tiempo notable para ser realizadas correctamente, lo que puede dar lugar a la omisión de dosis y a un aumento del riesgo de hemorragias", ha afirmado el director médico de Pfizer España, José Chaves.
Además, ha destacado que contribuye a la prevención de hemorragias y que la administración subcutánea representa "un avance significativo" para los pacientes con hemofilia, una familia de enfermedades raras genéticas de la sangre causadas por la deficiencia de un factor de coagulación, que afectan a más de 800.000 personas en todo el mundo y aproximadamente a 3.000 personas en España.
La afección se diagnostica en los primeros años de la infancia y se caracteriza por la incapacidad de la sangre para coagularse correctamente, aumentando el riesgo de hemorragias repetidas en las articulaciones u otros tejidos, lo que puede provocar daños articulares permanentes o sangrados que no cesan, algo que hasta ahora no había sido solucionado con los tratamientos existentes, por lo que los pacientes requieren ser tratados con infusiones intravenosas frecuentes, que a menudo necesitan ser administradas varias veces a la semana.
"Este tratamiento ofrece una opción innovadora para las personas que viven con hemofilia, una enfermedad que a menudo provoca un dolor articular recurrente y que puede afectar a actividades cotidianas tan simples como subir unas escaleras", ha explicado Chaves.
La aprobación es válida en los 27 Estados miembros de la UE, Islandia, Liechtenstein y Noruga, sigue la autorización reglamentaria de Estados Unidos en octubre, y se basa en los resultados del estudio pivotal fase 3 BASIS (NCT03938792).
En esta fase evaluó la eficacia y seguridad de este fármaco en adultos y adolescentes de 12 años o mayores con hemofilia A o B grave sin inhibidores, y se llegó a la conclusión de que la profilaxis con este fármaco redujo significativamente la tasa anual de sangrados tratados un 35 por ciento durante el periodo activo de tratamiento de doce meses, en comparación con la profilaxis previa con factores de reemplazo.
Los investigadores también demostraron tanto "no inferioridad" como "superioridad" respecto a la profilaxis previa con factores de reemplazo y se comprobó que el perfil de seguridad fue consistente con los resultados de la fase 1 y 2. Los acontecimientos adversos más comunes reportados en el estudio fueron reacciones en el lugar de inyección, cefalea, prurito e hipertensión.
