MADRID 28 Feb. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Europea del Médicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado ampliar la indicación terapéutica de dos medicamentos, 'Kaftrio' (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ) y 'Kalydeco' (ivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis quística, para incluir su uso en combinación en pacientes de dos años o más que tengan al menos una mutación no perteneciente a la clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que tiene efectos graves en los pulmones, el sistema digestivo y otros órganos. Se acompaña de una alta mortalidad prematura. La fibrosis quística puede ser causada por varias mutaciones en el gen de una proteína llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística.
La proteína CFTR regula la producción de moco en los pulmones y jugos digestivos en el intestino. Algunas mutaciones afectan la forma en que funciona la proteína, lo que hace que el moco y los jugos digestivos sean demasiado espesos, lo que conduce a obstrucciones, inflamación, mayor riesgo de infecciones pulmonares y mala digestión y crecimiento. Otras mutaciones, llamadas mutaciones de clase I, hacen que no se produzca la proteína CFTR.
'Kaftrio' y 'Kalydeco' se utilizan en combinación para tratar a pacientes cuya fibrosis quística se debe a al menos una mutación en el gen CFTR que provoca una producción anormal o insuficiente de la proteína CFTR. Los medicamentos actúan en conjunto para mejorar la función de estas proteínas CFTR anormales, atacando así la causa subyacente de la enfermedad. Sus acciones se combinan para hacer que la mucosidad pulmonar y los jugos digestivos sean menos espesos, lo que ayuda a aliviar los síntomas de la enfermedad.
Aunque medicamentos como 'Kaftrio' y 'Kalydeco', también llamados moduladores CFTR (es decir, correctores y potenciadores), han mejorado drásticamente los resultados para algunos pacientes, no funcionan para todas las mutaciones. Algunos pacientes aún enfrentan una progresión grave de la enfermedad a pesar del tratamiento.
La extensión de la indicación permitirá que todos los pacientes que probablemente respondan a estas terapias moduladoras sean tratados, lo que significa que alrededor del 95 al 97 por ciento de los pacientes con fibrosis quística en la Unión Europea (UE) podrían beneficiarse de estas terapias. Esto representa del 15 al 17 por ciento adicional de pacientes que podrían ser tratados en comparación con la indicación actual.
Los pacientes restantes no responden a las terapias moduladoras (pacientes con dos mutaciones de clase I que no producen la proteína CFTR).
El CHMP basó su recomendación en la evaluación de los datos de eficacia y seguridad de estudios clínicos e 'in vitro' (de laboratorio), incluido un ensayo aleatorizado controlado con placebo, un estudio abierto, datos de un estudio de evidencia del mundo real realizado por la Fundación de Fibrosis Quística de los Estados Unidos, así como datos bibliográficos obtenidos a través de un programa de uso compasivo francés .
El perfil de seguridad de esta combinación de medicamentos fue en general coherente con las observaciones previas. Los efectos secundarios más frecuentes son dolor de cabeza, diarrea, infección de las vías respiratorias superiores y aumento de las enzimas hepáticas. En casos muy raros se notificaron erupciones cutáneas graves.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino hacia el acceso de los pacientes a 'Kaftrio' y 'Kalydeco'. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la ampliación de la indicación terapéutica a escala de la UE. Una vez concedida la ampliación, las decisiones sobre el precio y el reembolso se adoptarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de estos medicamentos en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.