MADRID, 25 Mar. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) para 'Carvykti' (ciltacabtagene autoleucel), de Janssen, para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que hayan recibido al menos tres terapias previas y cuyo cáncer haya empeorado desde que recibieron su último tratamiento.
El mieloma múltiple es un cáncer poco frecuente de las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco que produce anticuerpos y se encuentra en la médula ósea. En esta enfermedad, la proliferación de las células plasmáticas está fuera de control, por lo que las células plasmáticas anormales e inmaduras se multiplican y llenan la médula ósea.
Cuando las células plasmáticas se vuelven cancerosas, dejan de proteger al organismo de las infecciones y producen proteínas anormales que pueden causar problemas que afectan a los riñones, los huesos o la sangre.
A pesar del desarrollo y la aprobación de una serie de nuevos medicamentos para el tratamiento del mieloma múltiple en los últimos años, las opciones terapéuticas son limitadas para los pacientes que ya han recibido tres clases principales de medicamentos (agentes inmunomoduladores, inhibidores del proteasoma y anticuerpos monoclonales) y cuya enfermedad ha reaparecido o ya no responde a estos medicamentos. Por lo tanto, se necesitan nuevos medicamentos para estos pacientes.
Ciltacabtagene autoleucel, el principio activo de 'Carvykti', es un medicamento de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR). Se trata de una terapia avanzada contra el cáncer que se basa en la recogida y modificación de las células T inmunitarias del propio paciente para crear un tratamiento personalizado para el paciente que se infunde de nuevo.
'Carvykti' recibió el apoyo del programa 'PRIority MEdicines' ('PRIME') de la EMA, que ofrece un apoyo científico y reglamentario temprano y reforzado a los medicamentos que tienen un potencial especial para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes.
El estudio principal en el que se basa la recomendación de autorización condicional de comercialización es un ensayo clínico multicéntrico, abierto y de un solo brazo.
El estudio investigó la eficacia y seguridad de ciltacabtagene-autoleucel en 113 pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que habían recibido, al menos, tres terapias previas, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, y que no respondieron al último régimen de tratamiento.
EL 69% DE LOS PACIENTES MOSTRÓ UNA RESPUESTA COMPLETA
Alrededor del 84 por ciento de los pacientes inscritos en el estudio respondió al tratamiento con una respuesta duradera (un periodo sin signos o síntomas de la enfermedad después del tratamiento). Alrededor del 69 por ciento mostró una respuesta completa, lo que significa que los signos del cáncer desaparecieron.
Los efectos secundarios más comunes son el síndrome de liberación de citoquinas (SRC), que es una respuesta sistémica a la activación y proliferación de las células CAR-T que provoca fiebre alta y síntomas similares a los de la gripe, infecciones y encefalopatía, es decir, un trastorno cerebral.
Las consecuencias del SRC pueden ser peligrosas y, en algunos casos, incluso pueden causar la muerte. Además, otros aspectos de seguridad importantes son la toxicidad neurológica, la citopenia prolongada y las infecciones graves. Las estrategias de seguimiento y mitigación de estos efectos secundarios se describen en la información del producto y en el plan de gestión de riesgos que forma parte de la autorización.
Las medidas adicionales de minimización de riesgos exigidas al titular de la autorización de comercialización garantizarán que los centros que dispensan la terapia estén cualificados para reconocer y gestionar la SRC y la neurotoxicidad asociadas al tratamiento de 'Carvykti'.
Así, se están recopilando datos adicionales de eficacia y seguridad mediante la presentación de datos de seguimiento del ensayo clínico principal y a través de un estudio en curso que comparará la eficacia y la seguridad del medicamento con regímenes de tripletes estándar en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario a la lenalidomida.
Dado que 'Carvykti' es un medicamento de terapia avanzada (ATMP, por sus siglas en inglés), fue evaluado por el Comité de Terapias Avanzadas (CAT, por sus siglas en inglés), el comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes, y por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA, que recomendó su aprobación basándose en la evaluación del CAT.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino de 'Carvykti' hacia el acceso de los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE.
Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar en cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
