MADRID 13 Dic. (EUROPA PRESS) -
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado conceder una autorización condicional de comercialización en la Unión Europea para 'Welireg' (belzutifan) en adultos con ciertos tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL) y en adultos con cáncer de riñón avanzado (CCR) previamente tratado.
Actualmente en la UE no existen opciones terapéuticas sistémicas para tratar los tumores asociados a la enfermedad de VHL para los que los procedimientos localizados (como la cirugía, la radiación o la ablación) no son adecuados o no son deseables. Si bien estos procedimientos abordan temporalmente tumores individuales, no son curativos y continúan apareciendo nuevos tumores. Por lo tanto, "existe una necesidad insatisfecha de opciones de tratamiento que reduzcan el tamaño o la tasa de crecimiento de los tumores de VHL".
Para facilitar el acceso temprano se recomienda la autorización condicional de comercialización. Para confirmar la eficacia y seguridad de Welireg, especialmente en pacientes con tumores asociados a VHL, Merck Sharp & Dohme deberá presentar los resultados finales del ensayo de fase II actualmente en curso antes del primer trimestre de 2027, así como datos de al menos 64 pacientes de un estudio de apoyo.
La enfermedad de VHL es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal en la que las personas afectadas tienen más probabilidades de desarrollar tumores cancerosos o no cancerosos, a menudo en los ojos, el cerebro, la columna vertebral, los riñones y el páncreas. Estos tumores pueden causar síntomas debilitantes a largo plazo, como problemas de visión, dolores de cabeza o hipertensión arterial, según su tamaño y ubicación.
Esta enfermedad, que afecta aproximadamente a 3 de cada 100.000 personas en la UE, está causada por un defecto en un único gen, llamado gen VHL, que es responsable de la producción de una proteína que impide la formación de tumores.
'Welireg' se administra por vía oral una vez al día, y su función es bloquear la actividad del factor inducible por hipoxia 2 alfa (HIF-2a), que regula la proliferación celular, la formación de vasos sanguíneos y el crecimiento tumoral. Al inhibir el HIF-2a, el medicamento contrarresta los efectos de la proteína VHL defectuosa, reduciendo el tamaño de los tumores asociados a la enfermedad de VHL. También actúa sobre el carcinoma renal de células claras avanzado, un tipo de cáncer en el que la proteína VHL defectuosa está presente en la mayoría de los casos.
La recomendación se basa en los resultados de dos estudios clínicos principales. Uno de ellos es un estudio abierto de fase 2, de un solo brazo, en curso para evaluar la eficacia y seguridad de belzutifan en 61 pacientes con al menos un CCR-VHL. Belzutifan demostró que un porcentaje clínicamente relevante de pacientes (63,9%) presenta una respuesta duradera parcial o completa al tratamiento.
El otro ensayo es un estudio de fase 3, aleatorizado y abierto que compara belzutifan con everolimus en 746 pacientes con CCR no resecable, localmente avanzado o metastásico que ha progresado después de terapias dirigidas previas. Los resultados demostraron una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de progresión para los pacientes tratados con belzutifan en comparación con everolimus. La indicación aprobada afecta a un subgrupo de pacientes de este ensayo.