MADRID 13 Dic. (EUROPA PRESS) -
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para 'Emcitate' (tiratricol), un tratamiento oral para la tirotoxicosis periférica en pacientes con Allan-Herndon-Dudley.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el camino hacia el acceso de 'Emcitate' a los pacientes. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización a escala de la UE.
Una vez que se haya concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se adoptarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
La deficiencia del transportador de monocarboxilato 8 (MCT8), también conocida como síndrome de Allan-Herndon-Dudley (AHDS), es una enfermedad crónica, extremadamente rara y muy debilitante causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína transportadora de la hormona tiroidea MCT8. Esto impide que las hormonas tiroideas entren en las células del cerebro y retrasa el desarrollo cerebral en las personas con AHDS.
Esta falta de hormona tiroidea en el cerebro conduce a una discapacidad intelectual y motora grave. Los pacientes rara vez logran sentarse de forma independiente y la mayoría no podrá mantener el control de la cabeza. Al mismo tiempo, se produce una acumulación de hormonas tiroideas en otras partes del cuerpo, lo que puede provocar tirotoxicosis periférica, es decir niveles inadecuadamente altos de hormonas tiroideas circulantes, que se manifiesta en síntomas de bajo peso corporal, taquicardia y atrofia muscular. Esto puede dar lugar a complicaciones graves, como insuficiencia cardíaca y muerte.
Dado que la mutación está en el cromosoma X, la enfermedad se presenta casi exclusivamente en varones. Existe una necesidad médica no satisfecha de tratamientos para el síndrome de Down, ya que actualmente no existen medicamentos autorizados en la UE para tratar esta enfermedad.
El principio activo de 'Emcitate' es el tiratricol, un análogo de la hormona tiroidea T3, la hormona tiroidea activa más importante. El tiratricol se une con gran afinidad a los receptores tiroideos y no necesita MCT8 para entrar en las células. Ejerce efectos biológicos similares a los de la T3 y puede restablecer la actividad normal de la hormona tiroidea en los tejidos dependientes de MCT8.
La recomendación de la EMA para el uso de 'Emcitate' como tratamiento de la tirotoxicosis periférica se basa en los resultados de un estudio pivotal de un solo brazo, abierto, realizado en niños y adultos tratados con una dosis ajustada individualmente de tiratricol durante un máximo de 12 meses. El tiratricol redujo la concentración sérica media de T3 en más del 63 por ciento en el mes 12.
Todos los pacientes mejoraron en al menos uno de los criterios de valoración del estudio: peso corporal, frecuencia cardíaca en reposo o presión arterial sistólica. El número medio de contracciones auriculares prematuras (latidos cardíacos adicionales) también disminuyó. 'Emcitate' no mejoró el retraso del desarrollo neurológico.
Los efectos secundarios más frecuentes en los pacientes tratados con 'Emcitate' fueron sudoración excesiva, irritabilidad, ansiedad y pesadillas. Estas reacciones se produjeron generalmente al inicio del tratamiento y/o al aumentar la dosis, y generalmente se resolvieron durante el tratamiento.
