MADRID 31 Oct. (EUROPA PRESS) - Novo Nordisk ha anunciado que concizumab, registrado como 'Alhemo', ha recibido la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), recomendándose su aprobación como primer tratamiento profiláctico (tratamiento continuado para prevenir el sangrado) subcutáneo de administración diaria para personas de 12 años o más con hemofilia A o B con inhibidores.
La hemofilia es un trastorno de la coagulación poco frecuente y grave que afecta a alrededor de 1 de cada 10.000 personas. Se produce por la deficiencia o disfunción de las proteínas esenciales para la coagulación sanguínea, es decir, el factor VIII (hemofilia A, HA) y el factor IX (hemofiliaB, HB), lo que conduce a una reducción en la generación de trombina.
La hemofilia suele tratarse reemplazando el factor de coagulación faltante mediante infusiones intravenosas, también conocidas como terapia de reemplazo. Sin embargo, en ocasiones el cuerpo puede producir inhibidores como respuesta inmune a los factores de coagulación de la terapia, lo que hace que el tratamiento de reemplazo no funcione y limita las opciones terapéuticas. Actualmente, se estima que hasta un 30% de las personas con hemofilia A grave desarrollan inhibidores y entre el 5-10% de quienes padecen hemofilia B grave también los desarrollan.
Este anticuerpo monoclonal actúa inhibiendo la vía del factor tisular (TFPI, por sus siglas en inglés) y, si es aprobado por la Comisión Europea, será el primer tratamiento profiláctico subcutáneo de administración diaria para personas con hemofilia A o B con inhibidores5. Este medicamento está diseñado para bloquear una proteína llamada TFPI, que es un anticoagulante natural de la sangre.
Al bloquear el TFPI, asegura la producción de trombina y previene las hemorragias, incluso cuando faltan o son deficientes otros factores de coagulación. Esto es especialmente importante, ya que significa que este anticuerpo monoclonal anti-TFPI permite la generación de trombina incluso en presencia de inhibidores6.
"La opinión positiva del CHMP para 'Alhemo' es un hito importante para los pacientes. Si se aprueba, sería una incorporación relevante a nuestro creciente portafolio de tratamientos para la hemofilia, ya que ofrece la posibilidad de una profilaxis diaria para prevenir hemorragias en personas con hemofilia que han desarrollado la complicación de los inhibidores", ha afirmado Stephanie Seremetis, directora médica global de hemofilia en Novo Nordisk.
