MADRID 1 Dic. (EUROPA PRESS) -
El comité de profesionales sanitarios, pacientes y decisores, que ha participado en el Análisis de Decisión Multicriterio o MCDA (acrónimo de Multi-Criteria Decision Analysis) elaborado en nuestro España, considera que 'Xenpozyme' (olipudasa alfa), el primer y único fármaco para el déficit de esfingomielinasa ácida (ASMD, por sus siglas en inglés) aprobado por la Comisión Europea (CE), aportará un elevado valor añadido al tratamiento de esta enfermedad ultra-rara en España.
Según informa Sanofi en un comunicado, el innovador medicamento ha recibido una puntuación de 0,73 en una escala de -1 a +1; siendo la mayor de las que se tienen constancia. Las necesidades no cubiertas de los pacientes de esta patología, y la eficacia y seguridad demostrada en los ensayos clínicos han sido los criterios mejor valorados.
"Todos los expertos coincidieron en la elevada carga de morbimortalidad asociada a la enfermedad y en que los tratamientos disponibles actualmente son puramente sintomáticos y paliativos", ha señalado el doctor José Luis Poveda, jefe del servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitari i Politcnic La Fe (Valencia) y miembro del grupo de trabajo de medicamentos huérfanos y enfermedades raras de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (Orphar-SEFH), quien ha sido uno de los participantes de este MCDA.
Para este experto, "'Xenpozyme' supone una extraordinaria ventana de oportunidad y mejora para los pacientes con ASMD, ya que parece modificar el curso de la enfermedad". Y, en este sentido, añade que "aunque el pronóstico es muy heterogéneo, su sintomatología conduce a cuadros que afectan tanto a la esperanza como a la calidad de vida".
En palabras del doctor Jesús Villarrubia, del servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Remón y Cajal (Madrid), quien también ha participado en el MCDA, "son unos resultados irrefutables". Según este hematólogo, "se trata de un claro reflejo de los ensayos clínicos que han llevado a la aprobación de 'Xenpozyme' en Japón, Europa y Estados Unidos; ya que nunca se habían obtenido estas conclusiones en otro fármaco y, menos aún, en un fármaco huérfano".
La metodología MCDA, una herramienta clave para los medicamentos huérfanos Ambos expertos han participado activamente en el Análisis de Decisión Multicriterio, junto con pacientes y decisores, con el fin de valorar de forma sistemática, transparente y ponderada las múltiples variables que pueden influir en la evaluación del nuevo fármaco como terapia para niños y adultos con ASMD tipo A/B o tipo B.
Sobre todo, teniendo en cuenta que se trata de un medicamento huérfano (destinado a tratar una patología minoritaria) y, por lo tanto, que es importante tener en consideración parámetros adicionales a su efectividad, seguridad y coste.
De hecho, según Villarrubia, los MCDA son un método analítico que se espera y pretende que se consolide para la valoración de los medicamentos huérfanos, "ya que es más difícil obtener información al respecto porque la evidencia científica disponible es limitada".
Con estos análisis no solo se evalúa el valor del tratamiento teniendo en cuenta los resultados de los ensayos clínicos, sino que se hace siguiendo una metodología rigurosa; teniendo en cuenta parámetros cuantitativos, cualitativos y comparativos; e implicando a diferentes perfiles como profesionales clínicos y de farmacia, decisores y pacientes.
