MADRID 10 Dic. (EUROPA PRESS) -
Novartis ha presentado un estudio en el que muestra la eficacia y la seguridad de la monoterapia oral dos veces al día con iptacopan, que ha mejorado los niveles de hemoglobina en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que cambiaron del tratamiento anti-C5 a este nuevo fármaco.
El estudio APPULSE-PNH, que se encuentra en fase III, ha demostrado una mejora del nivel medio de hemoglobina tras 24 semanas con este tratamiento, en comparación con el mencionado anteriormente, según un comunicado de la empresa. La HPN es una enfermedad rara de la sangre, crónica y grave, en la que los glóbulos rojos son susceptibles de destrucción prematura por el sistema del complemento.
"Estos nuevos resultados se suman al conjunto de evidencias que refuerzan que 'iptacopan' puede beneficiar tanto a los pacientes tratados previamente con tratamientos anti-C5 evaluados en los estudios APPULSE-PNH y APPLY-PNH, como a los pacientes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento evaluados en el estudio APPOINT-PNH", ha afirmado el presidente del Grupo de Interés Internacional sobre HPN, el doctor Antonio Risitano, principal investigador de este estudio.
Asimismo, ha manifestado que los objetivos del tratamiento para estos pacientes "han evolucionado mucho", por lo que ahora se puede aspirar a "resolver los signos y síntomas de la enfermedad en la mayoría de los pacientes".
"Resulta alentador ver esta evolución y seguiremos avanzando para ofrecer el mejor apoyo a estos pacientes", ha añadido el también director de la Unidad de Hematología y Trasplante Hematopoyético del Centro de Referencia para Anemia Aplásica y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna de la AORN San Giuseppe Moscati (Italia).
Por su parte, el director global de la Unidad de Desarrollo Cardiovascular, Renal y Metabolismo de Novartis, el doctor David Soergel, ha afirmado que este fármaco "ha demostrado de forma consistente beneficios clínicamente significativos para los pacientes con HPN", tras lo que ha destacado que los datos de este nuevo estudio "refuerzan su confianza" en el tratamiento, que es "la primera y única monoterapia de administración oral actualmente disponible para el tratamiento de adultos con HPN que proporciona una mejora significativa de la hemoglobina".
Los datos de la investigación serán presentados durante una reunión médica en 2025. Además, se basan en los 52 participantes que recibieron este fármaco de forma oral y dos veces al día durante 24 semanas.
Los participantes reclutados debían estar en un régimen estable con tratamientos anti-C5 ('eculizumab' o 'ravulizumab') durante al menos seis meses antes de la evaluación, presentar una hemoglobina promedio de diez gramos por decilitro, y no haber recibido transfusiones de glóbulos rojos durante este período.