MADRID 23 Nov. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Americana de Medicamentos (FDA, en sus siglas en inglés) ha concedido la revisión prioritaria a la solicitud de nuevo medicamento para la midostaurina, compuesto de Novartis para tratar la leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada con mutación en el gen FMS-like tirosina quinasa 3 (FLT3) en pacientes adultos, así como para tratar la mastocitosis sistémica (MS) avanzada.
Este organismo también ha aceptado revisar la solicitud complementaria de aprobación pre-comercialización (PMA) de diagnóstico de la mutación FLT3 de este compuesto, desarrollado en colaboración con Invivoscribe Technologies. Fuera de Estados Unidos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) ya había aceptado la solicitud de autorización para estas enfermedades.
Ambas enfermedades raras se consideran "importantes necesidades no cubiertas" debido a las pocas opciones de tratamiento existentes, según ha destacado Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology, de ahí la importancia de esta decisión.
La decisión se ha basado en datos de los mayores ensayos clínicos realizados hasta la fecha para cada enfermedad. En el ensayo de Fase III 'RATIFY' se analizó su uso con quimioterapia estándar frente al placebo con quimioterapia estándar en pacientes adultos de menos de 60 años con LMA con mutación en FLT3.
Así, los pacientes del grupo de midostaurina experimentaron una mejoría estadísticamente significativa en la supervivencia global, con una reducción del 23 por ciento del riesgo de muerte, comparado con el grupo del placebo. Asimismo, no se observaron diferencias estadísticamente significativas en la tasa global de acontecimientos adversos (AA) hematológicos o no hematológicos de grado 3 o superior.
Por otro lado, los datos del estudio de grupo único de Fase II para evaluar su eficacia en pacientes con mastocitosis sistémica avanzada demostraron que el compuesto se asoció a una tasa de respuesta global del 60 por ciento, con una mediana de duración de la respuesta de 24,1 meses y una mediana de supervivencia global de 28,7 meses.
