MADRID 3 Dic. (EUROPA PRESS) -

Sobi ha anunciado este martes que el Ministerio de Sanidad ha aprobado 'Altuvoct' (efanesoctocog alfa) como medicamento huérfano para el tratamiento y la profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A, lo que convierte a este fármaco en la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia.

La hemofilia A es una enfermedad genética rara crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Esto provoca sangrados a nivel articular y muscular que interfieren en la calidad de vida del paciente. Se da en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos al año y, en España, su prevalencia es de unas 4.700 personas afectadas.

El director médico de Sobi Iberia, José Luis Justicia, ha destacado en rueda de prensa que 'Altuvoct' es una nueva clase de terapia de factor VIII recombinante que permite controlar la enfermedad con una sola dosis semanal, mientras que el tratamiento tradicional requería entre dos y tres infusiones a la semana.

En este sentido, ha destacado que el nuevo medicamento "busca la normalización de la hemostasia", esto es, los mecanismos que ayudan a detener los sangrados o hemorragias y que presentan alteraciones en el caso de los pacientes con hemofilia. Así, ha apuntado que 'Altuvoct' permite a ocho de cada 10 adultos y a nueve de cada 10 niños evitar los sangrados espontáneos mientras están en tratamiento, según los resultados obtenidos en los ensayos realizados.

El tratamiento está indicado para todos los grupos de edad y cualquier gravedad de la enfermedad, tal y como se ha evaluado en los estudios pivotales de fase 3 XTEND-1, en adultos y adolescentes, y XTEND-Kids en niños, que analizaron la eficacia y seguridad del fármaco en personas con hemofilia A grave.

Los resultados de los estudios también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los ensayos. Además, no se observó desarrollo del factor VIII durante el programa clínico.

IMPACTO EN LA CALIDAD DE VIDA

La presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, María Teresa Álvarez Román, ha detallado que entre las "necesidades no cubiertas" de la hemofilia destacan reducir la carga que supone la enfermedad, que puede derivar en discapacidad, y reducir la carga del tratamiento, que hasta ahora se trataba de una infusión intravenosa con una frecuencia de tres veces por semana.

De este modo, Álvarez ha hecho hincapié en que 'Altuvoct' permitirá la "normalización de la vida" de los pacientes hemofílicos y llegar a que tengan unos niveles de factor VIII muy similares a los que tiene una persona sin hemofilia. "El paciente dejará de tener dolor, dejará de faltar al colegio o a su trabajo por esos sangrados que tenía antes y no tendrá que someterse a la infusión tantas veces a la semana", ha precisado.

Por su parte, el jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, Santiago Bonanad Boix, ha subrayado esta mejora de la calidad de vida del paciente que permite 'Altuvoct' y que es el "fin último" de los profesionales e investigadores.

A este respecto, ha puntualizado que para una persona su "hito de calidad de vida" puede ser "caminar", para otro "no depender de un tratamiento" y para otro "simplemente, acceder a un tratamiento". Sea cual sea el objetivo, ha resaltado que "en los últimos 10-15 años estamos asistiendo a una mejora de esa calidad de vida gracias a los nuevos tratamientos".

Asimismo, ha apuntado a los equipos sanitarios multidisciplinares como "imprescindibles" en el manejo de la hemofilia, ya que estos equipos formados por farmacéuticos, hematólogos, fisioterapeutas, psicólogos, enfermeras, asociaciones de pacientes y otros expertos permiten "conocer todos los detalles" de la enfermedad, algo que un único especialista no podría hacer por sí mismo.

Por último, el farmacéutico adjunto del Área de Hemofilia del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Paz de Madrid, José Antonio Romero Garrido, ha resaltado el papel que jugará este nuevo tratamiento en la mejora de la adherencia de los pacientes, algo fundamental en patologías crónicas como esta, que pueden generar cierta "apatía" en los afectados a la hora de administrarse un tratamiento durante toda su vida.

Tal y como ha señalado Romero, quien también es portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (GEMEH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), hay que concienciar al paciente sobre la importancia de cumplir el tratamiento, pero también hay que darle "herrmientas como esta" que le permitan incrementar esa adherencia.