MADRID 26 Nov. (EUROPA PRESS) -

El fármaco 'Camzyos' (mavacamten) desarrollado por Bristol Myers Squibb (BMS) es el primer tratamiento específico dirigido a modificar el curso de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) que cuenta desde el 1 de noviembre con la aprobación y financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS).

Así lo ha indicado este martes Carlos Borrás, Business Unit Director Medicine BMS España y Portugal, en el evento virtual 'El corazón tiene una nueva historia que contar', en el que se han abordado las complicaciones de esta anomalía cardíaca, que afecta a 1 de cada 500 personas en España, y los resultados obtenidos en los ensayos clínicos de mavacamten.

El jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro (Madrid), Pablo García-Pavía, ha explicado que la miocardiopatía hipertrófica obstructiva es un problema por el que las paredes del corazón "están excesivamente gruesas", lo que provoca dificultad para el llenado de sangre de este órgano e incluso para su vaciado.

Según ha destacado García-Pavía, el problema de esto es que si no sale suficiente sangre del corazón, el paciente no cuenta con la suficiente energía para desenvolverse en su día a día. "De esto es de lo que se quejan muchos de los pacientes, se quejan de que se cansan, de que no pueden llevar una vida normal, porque en determinados momentos no les llega suficiente energía a todo su organismo, y es porque el corazón no es capaz de bombear", ha detallado.

El especialista ha señalado que se trata de una enfermedad genética, hereditaria y que puede afectar tanto a niños como a personas adultas. García-Pavía ha resaltado que muchos de los pacientes son asintomáticos, pero ha advertido de que aquellos que sí desarrollan síntomas tienen bastantes complicaciones derivadas de la enfermedad y, de hecho, se trata de la principal causa de muerte súbita cardíaca en pacientes jóvenes menores de 30 años, aunque sucede en menos del uno por ciento de los casos.

Otras complicaciones derivadas de esta enfermedad son la insuficiencia cardíaca, la presencia de arritmias, el desarrollo de fibrilación auricular y la formación de trombos en el interior del corazón, que pueden producir ictus y accidentes isquémico-transitorios. A este respecto, cabe destacar que alrededor del seis por ciento de pacientes sufrirá un ictus. "Esto, evidentemente, provoca un grado de dependencia y de morbilidad muy significativo en pacientes que algunos de ellos están en edad productiva y son gente joven", ha señalado.

Así, BMS ha desarrollado 'Camzyos', basado en la molécula mavacamten, que es el primero dirigido específicamente a abordar el mecanismo que produce la enfermedad, que es la hipercontractilidad del músculo cardíaco, debida a la formación de excesivos puentes de actina y miosina. De este modo, mavacamten actúa como un inhibidor de la miosina cardíaca.

"Hasta hace poco, solo podíamos tratar los síntomas con otros fármacos que habitualmente utilizamos para otras enfermedades, como betabloqueantes que utilizamos para la hipertensión, para la cardiopatía isquémica, antiarrítmicos, diuréticos", ha indicado el coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña (Galicia), Roberto Barriales, sobre el valor innovador de este nuevo tratamiento.

Barriales ha explicado que se han llevado a cabo dos ensayos clínicos para comprobar la eficacia de este fármaco. Uno de ellos, 'Explorer HMC', ha contado con la participación de centros españoles para someter de forma aleatoria a 231 pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva en grado funcional II-III y con una obstrucción severa por encima de 50 milímetros de mercurio al tratamiento con mavacamten o a placebo.

"Los resultados a las 36 semanas fueron espectaculares. El 38 por ciento habían cumplido el objetivo primario doble de mejorar el consumo de oxígeno en la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET). Se redujo el gradiente en 48 milímetros de mercurio de media y 68 por ciento de pacientes mejoraron su clase funcional. Además, en todos, la calidad de vida mejoró espectacularmente y el NTproBNP, este marcador pronóstico de la pared cardíaca, descendió en la semana 4 y se mantuvo descendido durante todo el estudio", ha profundizado Barriales.

Por otra parte, el experto ha apuntado los resultados obtenidos en el estudio 'Valor HCM', realizado en Estados Unidos y que incluyó a 112 pacientes en grado funcional III-IV con una obstrucción severa, mayor de 50 milímetros de mercurio, y que habían sido remitidos a centros de excelencia del país para practicarles una miectomía, es decir, una cirugía a corazón abierto.

Según Barriales, a las 16 semanas, el 89 por ciento de pacientes tratados con mavacamten mejoró su gradiente, ya no cumplía criterios para operarse y vieron mejorada su calidad de vida, por ejemplo, ya no tenían fatiga.

Tnato Barriales como García-Pavía han hecho hincapié en que este medicamento "modifica la enfermedad". A este respecto, el profesional del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña ha comentado que los electrocardiogramas de pacientes con miocardiopatía hipertrófica "están muy alterados" y se parecen a los de un infarto agudo de miocardio. Sin embargo, a los dos meses de comenzar el tratamiento con mavacamten el electro "se normaliza", algo que los especialistas "nunca" habían visto.

PACIENTES PARA LOS QUE ESTÁ INDICADO Y EFECTOS SECUNDARIOS

Respecto a los pacientes para los que estaría indicado 'Camzyos' en España, han señalado que serían aquellos en los que los fármacos utilizados de forma clásica, como los betabloqueantes o antagonistas, "no han resuelto la sintomatología". "Pacientes que persisten sintomáticos, clase funcional 2-3, pese a tratamiento con betabloqueantes y calcioantagonistas. Ese sería el escenario", ha puntualizado Pablo García-Pavía.

Así, aquellos pacientes que inicien el tratamiento deben hacer una toma diaria, comenzando con una dosis baja indicado por el médico, quien realizará un seguimiento del paciente para ver los efectos sobre el corazón y sobre su capacidad de bombeo de sangre. En caso de que el paciente continúe con síntomas y la capacidad de bombeo mejore se incrementaría periódicamente la dosis hasta alcanzar la dosis superior, que es de 15 miligramos.

En cuanto a los posibles efectos secundarios, García-Pavía ha señalado que puede interaccionar con otros medicamentos, por lo que se comunica al paciente que, en caso de que inicie un nuevo tratamiento, informe de ello para comprobar si puede haber alguna interacción potencial. Aun así, ha matizado que si se realizan los seguimientos adecuados y se encuentra la dosis adecuada para cada paciente, algo que "no es complejo", no suele haber problema.

"Si se confirma que ha habido algo de descenso en la capacidad de bombeo de sangre al corazón, se suspende el fármaco, recupera (esta capacidad), en todos los casos los pacientes han recuperado, y se puede reiniciar (el tratamiento), solo que lo reiniciamos a una dosis un poco inferior a la que estaba tomando el paciente previamente", ha remachado García-Pavía.

De cara al futuro, Roberto Barriales ha señalado que se están realizando estudios para miocardiopatía hipertrófica no obstructiva, de los que habrá resultados el próximo año, y que también pretenden encontrar un tratamiento que pueda administrarse en pacientes antes de que tengan la enfermedad muy desarrollada.