MADRID 12 Dic. (EUROPA PRESS) -
Shire espera lanzar 30 nuevos fármacos para enfermedades raras antes de 2020, tal y como ha informado el director médico de Shire Pharmaceuticals Ibérica, Víctor Navas, durante la mesa redonda 'Enfermedades raras, un reto alcanzable', organizada en el marco del XII Congreso de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE).
Y es que, se estima que existen unas 7.000 enfermedades raras en el mundo, muchas de ellas con cientos de variantes genéticas, y cada día se describen otras nuevas. En conjunto, afectan alrededor de tres millones de personas en España y uno de cada cinco casos podría tardar más de 10 años en llegar a diagnosticarse, y el 95 por ciento de ellas no tienen ningún tratamiento aprobado.
"Con esta situación, se hace patente la necesidad de desarrollar medicamentos para tratar estas enfermedades degenerativas, con un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes, tanto en el aspecto físico como emocional. Hacer progresos en este campo es un auténtico reto", ha recalcado Navas.
Y es que, prosigue, en Europa, de 1.733 solicitudes para la designación de medicamentos huérfanos, sólo se han autorizado 1.223. Esta realidad viene determinada por diversos factores como, por ejemplo, la dificultad de realizar ensayos por el bajo número de pacientes.
NO SE CONSIDERAN UN PROBLEMA PRIORITARIO DE SALUD PÚBLICA
"También influyen aspectos regulatorios, donde nos enfrentamos a procesos muy lentos que no han evolucionado convenientemente. Además en las enfermedades minoritarias existen retos diagnósticos y de acceso al tratamiento (baja valoración del impacto que tiene en los pacientes, diferencias entre regiones, evaluaciones estándar). El gran problema se resume en que las enfermedades raras no se consideran un problema prioritario de salud pública, y por tanto se subestiman", ha apostillado.
Además, la aprobación de medicamentos huérfanos requiere numerosos procesos de revisión, que no aseguran el acceso de los pacientes a estos fármacos para que puedan beneficiarse de sus efectos favorables. De hecho, el 32 por ciento de los pacientes afirma que es "difícil o imposible" acceder a la atención social.
Por otra parte, el experto ha recordado que la mayoría de los fármacos para tratar enfermedades raras son de alto coste, lo que muchas veces dificulta su acceso por cuestiones presupuestarias. "Hay que tener en cuenta que investigar, fabricar y distribuir fármacos de este tipo es mucho más complicado y tiene un coste mucho más elevado y todo ello lleva implícito asumir un alto riesgo", ha comentado.
No obstante, el doctor Navas ha destacado la necesidad de considerar que este tipo de enfermedades suelen ser graves y de por vida, por lo que el coste de no tener el fármaco es también elevado. "Shire centra su actividad en distintas enfermedades minoritarias de numerosas áreas terapéuticas, concentrando esfuerzos de todos los actores involucrados (autoridades, profesionales médicos o pacientes)", ha zanjado.
