MADRID, 1 Jun. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de nusinersén, registrado por Biogen con el nombre de 'Spinraza', para el tratamiento de atrofia muscular espinal (AME) con alteraciones en el cromosoma 5q1, la variante más común de la enfermedad, que representa aproximadamente el 95 por ciento de los casos diagnosticados.
Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para la AME, una de las principales causas genéticas de muerte en los niños, marcada por una progresiva debilidad muscular.
"Hoy nos unimos a las personas y familias afectadas por AME en toda Europa para celebrar la aprobación de nusinersén. Basándonos en un sólido perfil de eficacia y seguridad, demostrado en los ensayos clínicos, creemos que el tratamiento tendrá un impacto significativo en bebés, niños y adultos que viven con esta devastadora enfermedad", ha declarado el director ejecutivo de Biogen, Michel Vounatsos.
La aprobación de nusinersén se basa en los resultados de dos estudios pivotales controlados, incluyendo datos finales del 'ENDEAR' (AME de inicio en la infancia) y datos del análisis interino del 'CHERISH' (AME de inicio tardío), que demostraron una eficacia clínicamente significativa y un perfil de beneficio-riesgo favorable de nusinersén. Además, la aprobación ha sido respaldada por datos de estudios abiertos en individuos pre-sintomáticos, sintomáticos o con posibilidad de desarrollar AME de tipo 1, 2 y 3.
RESULTADOS DE LOS ESTUDIOS
En concreto, en el estudio 'ENDEAR', un porcentaje significativo de pacientes con AME de inicio en la infancia (con mayor probabilidad de desarrollar AME tipo 1) tratados con nusinersén alcanzaron una respuesta favorable (51%) en el desarrollo motor en comparación con el grupo que no fue tratado con esta terapia.
Los hitos del desarrollo motor logrados en algunos pacientes tratados con nusinersén incluyeron la habilidad para mover las piernas, controlar la cabeza, rodar, sentarse y gatear. Además, se observó una reducción estadísticamente significativa (47%) en el riesgo de muerte o ventilación permanente en los pacientes tratados con nusinersén frente al grupo no tratado en el análisis final.
Por otra parte, los datos del análisis interino del estudio 'CHERISH5' mostraron una mejoría estadística y clínicamente significativa en la función motora en los pacientes con AME de inicio tardío tratados con nusinersén (con más probabilidades de desarrollar los tipos 2 o 3) en comparación con aquellos otros que no fueron tratados.
"Los hallazgos clínicos generales apoyan la eficacia y la seguridad de nusinersén en un amplio grupo de personas con AME, incluyendo mejoras significativas en la función motora y la supervivencia. Estas mejoras traen una nueva esperanza a una comunidad donde, previamente, no había ningún tratamiento aprobado disponible para hacer frente a la pérdida de la función motora. Ahora estamos viendo mejoras en la función motora que nunca se han visto en el curso natural de la enfermedad", ha señalado el doctor en Medicina y especialista en Pediatría y Genética Médica en el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona, Eduardo Tizzano.
El tratamiento se administra mediante una inyección por vía intratecal, lo que permite que la terapia llegue directamente al líquido cefalorraquídeo (LCR) situado alrededor de la médula espinali, donde las neuronas motoras se degeneran en pacientes con AME debido a niveles insuficientes de proteína SMN.
La disponibilidad de nusinersén en la Unión Europea variará según el país, en función del reembolso local y las vías de acceso. Biogen ha estado trabajando con los sistemas de salud y agencias gubernamentales en toda la UE para garantizar el acceso seguro de los pacientes al tratamiento.
