MADRID, 18 Jun. (EUROPA PRESS) -
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) tenía autorizados en el año 2.000 solamente ocho productos para enfermedades raras, antes de la aprobación del Reglamento sobre medicamentos huérfanos, y en 2019 ya son 169 los medicamentos disponibles para casi un centenar de patologías diferentes, junto a más de 2.100 designaciones huérfanas (es decir, nuevas indicaciones para patologías poco frecuentes autorizadas por la EMA a medicamentos ya existentes).
Del mismo modo, de los casi 30 medicamentos con nuevos principios activos aprobados el año pasado por la EMA, siete fueron para terapias consideradas huérfanas, lo que supone que uno de cada cuatro nuevos fármacos están destinados a pacientes con enfermedades poco frecuentes. En este sentido, 2018 se convirtió en el año más prolífico, con 22 nuevos tratamientos, un hito en este terreno. Asimismo, en solo una década los proyectos de investigación clínica en este ámbito han crecido un 88 por ciento, según los datos que maneja la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).
A principios del año 2.000, el Diario Oficial de la Unión Europea publicaba el Reglamento sobre medicamentos huérfanos para abordar las necesidades de los 30 millones de pacientes europeos que viven con una de las denominadas enfermedades raras o poco frecuentes.
"Antes de su aprobación y puesta en marcha, la investigación terapéutica en esta área era limitada, fundamentalmente por el pequeño número de pacientes al que afecta cada patología y la complejidad y el riesgo asociados al desarrollo de nuevos medicamentos. Era necesario incentivar y alentar la investigación, y el reglamento sobre fármacos huérfanos estimuló el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades que no tenían esperanza", ha resaltado la patronal de la industria farmacéutica en España, Farmaindustria.
La norma prevé, entre otras medidas de estímulo, mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la EMA y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, además de un periodo de exclusividad en el mercado tras la aprobación del nuevo medicamento (10 años, o bien 12 si el fármaco se autoriza para uso pediátrico).
"Seguir garantizando un marco regulatorio estable y predecible, con incentivos para la industria farmacéutica, apoyará aún más la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos tan necesaria para las enfermedades poco frecuentes. Ha brindado esperanza a las personas que viven con estas enfermedades, y los incentivos que aporta a los laboratorios han transformado la vida de los pacientes y de sus familias, mejorando los resultados en salud y contribuyendo a la economía de toda la Unión Europea. Queda mucho por avanzar y el camino es largo, pero esta es la dirección correcta", valora la directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, lciar Sanz de Madrid.
La norma también ha tenido un claro reflejo en el escenario español de investigación clínica. Según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), que coordina la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), de los más de 4.000 ensayos en curso el año pasado 837 están focalizados en patologías poco frecuentes, con una participación de más de 4.200 pacientes.
Se trata de patologías, en su mayoría, de origen genético, que emergen en la infancia y suponen una grave carga de enfermedad para las personas que las padecen. Son enfermedades complejas, científicamente desafiantes y heterogéneas en la naturaleza. Se estima que existen en todo el mundo entre 5.000 y 8.000 distintas, raras o muy raras. Hoy, el 95 por ciento de ellas aún necesitan opciones de tratamiento.
