SALAMANCA, 4 Mar. (EUROPA PRESS) -
La familia de Javi, un niño salmantino de 4 años, ha acogido con esperanza la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) de una terapia génica pionera indicada para tratar la enfermedad que padece este menor y que técnicamente se denomina Epidermólisis bullosa distrófica. Dicha terapia, 'Vyjuvek', es capaz de cicatrizar heridas que llevaban años sin cerrar.
La Piel de Mariposa es una enfermedad genética, degenerativa e incurable a día de hoy, que provoca una extrema fragilidad de la Piel. El más mínimo roce provoca heridas y ampollas, por lo que el afectado debe someterse a curas diarias de hasta tres horas. Acciones tan cotidianas como comer, ducharse o vestirse, se convierten en un auténtico reto.
La familia de este menor salmantino vive con la esperanza de encontrar la cura y por ello ha recibido con alegría la noticia de la aprobación del 'Vyjuvek' por parte de la EMA, en lo que constituye la primera terapia génica de aplicación tópica indicada para la Epidermólisis distrófica, el mismo subtipo que tiene Javi.
"Aunque no se trate de una cura, este medicamento sí que puede mejorar notablemente la calidad de vida de las personas con EB distrófica", afirma, a través de un comunicado recogido por Europa Press, la coordinadora de investigación de la ONG DEBRA Piel de Mariposa, Nuria Tarrats.
En Estados Unidos ya se ha empezado a utilizar, y se ha demostrado que es capaz de cicatrizar heridas que llevaban abiertas varios años, y que consigue "pegar" correctamente la dermis y la epidermis. De esta manera, las heridas tratadas con el VYJUVEK se cerrarían antes, y esa zona sería, durante unos meses, resistente a ampollas y heridas típicas de la enfermedad.
COLÁGENO, EL PEGAMIENTO DE LA PIEL
Este tratamiento se encarga de transportar, mediante un vector viral del herpes simple (virus VHS-1 inactivado), dos copias sanas del gen del colágeno 7 (COL7A1). Dicho vector suministra la información necesaria para que la propia célula produzca la proteína del Colágeno 7 sana, para que esta funcione correctamente.
Esta terapia tendrá que ser administrada por profesionales de la salud en un entorno sanitario, aunque se espera que, en un futuro, se pueda aplicar en casa. El acceso de las familias no será inminente. Tras la aprobación de la EMA y la Comisión Europea, según los cálculos extraídos de los informes de la AELMHU, se estima que habrá que esperar otros dos años hasta llegar a un acuerdo con el Ministerio para su entrada en el Sistema Nacional de Salud.
DEBRA Piel de Mariposa es una entidad sin ánimo de lucro fundada en 1993 por los padres de un niño con Epidermólisis bullosa (EB) o Piel de Mariposa, que tiene por objetivo mejorar la calidad de vida de las familias con esta enfermedad a nivel nacional.
El equipo de enfermería, psicología, trabajo social e investigación que conforma la organización se encarga de informar, asesorar, y acompañar tanto a las familias con Epidermólisis bullosa como a los profesionales, a lo largo de todas las etapas de su vida.
Asimismo, DEBRA impulsa la financiación de proyectos de investigación en EB, y promueve campañas de sensibilización para visibilizar y concienciar sobre las dificultades y barreras que tienen que vencer a diario las personas con Piel de Mariposa.
