MADRID 15 Ene. (EUROPA PRESS) -
Dos nuevos compuestos podrían ser capaces de tratar la retinitis pigmentosa, un grupo de enfermedades oculares hereditarias que provocan ceguera. Los compuestos, descritos en un estudio de la Universidad Case Western Reserve, EEUU, publicado en la revista de acceso abierto 'PLOS Biology', se identificaron mediante un enfoque de detección virtual.
En la retinosis pigmentaria, la proteína de la retina rodopsina suele estar mal plegada debido a mutaciones genéticas, lo que provoca la muerte de las células de la retina y conduce a una ceguera progresiva. Los tratamientos experimentales actuales incluyen compuestos retinoides, como los derivados sintéticos de la vitamina A, que son sensibles a la luz y pueden ser tóxicos, lo que conlleva varios inconvenientes.
En el nuevo estudio, los investigadores utilizaron un cribado virtual para buscar nuevas moléculas similares a fármacos que se unen a la rodopsina y la estabilizan para mejorar su plegamiento y movimiento a través de la célula. Se identificaron dos compuestos no retinoides que cumplían estos criterios y tenían la capacidad de atravesar las barreras hematoencefálica y hematorretiniana.
El equipo probó los compuestos en el laboratorio y demostró que mejoraban la expresión de la rodopsina en la superficie celular en 36 de los 123 subtipos genéticos de retinosis pigmentaria, incluido el más común. Además, protegían contra la degeneración de la retina en ratones con retinosis pigmentaria.
"Es importante destacar que el tratamiento con cualquiera de los dos compuestos mejoró la salud y la función general de la retina en estos ratones al prolongar la supervivencia de sus fotorreceptores", afirman los autores. Sin embargo, señalan que se necesitan estudios adicionales de los compuestos o compuestos relacionados antes de probar los tratamientos en humanos.
"Las mutaciones hereditarias en el gen de la rodopsina causan retinitis pigmentosa (RP), una enfermedad progresiva que provoca ceguera y que actualmente no tiene tratamiento. Este estudio identifica pequeñas moléculas farmacochaperonas que suprimen los efectos patógenos de varios mutantes de la rodopsina in vitro y ralentizan la muerte de las células fotorreceptoras en un modelo murino de RP, lo que ofrece un posible nuevo enfoque terapéutico para prevenir la pérdida de visión", concluyen.