MADRID 12 Nov. (EUROPA PRESS) -
La compañía Novartis ha presentado datos a 12 meses del estudio de Fase III 'APPEAR-C3G' que muestran que los pacientes con glomerulopatía C3 (GC3) tratados con iptacopán, de administración oral, en combinación con la terapia de soporte, presentan resultados clínicamente significativos y sostenidos al cabo de un año.
La GC3 es una enfermedad renal progresiva y ultra rara que se presenta principalmente en niños y adultos jóvenes. Cada año, en todo el mundo, aproximadamente 1-2 personas por millón son diagnosticadas de GC3, una forma de glomerulonefritis membranoproliferativa (GNMP).
Los resultados, presentados en la Semana del Riñón 2024 de la Sociedad Americana de Nefrología (ASN, por sus siglas en inglés), confirman que el tratamiento con esta molécula resultó en una reducción clínicamente significativa de la proteinuria, que se observó ya a los 14 días y se mantuvo durante 12 meses.
De manera similar, en un período abierto del estudio, se observó una reducción de la proteinuria en los participantes que cambiaron al tratamiento en estudio. Además, se observó una mejora en la pendiente de la tasa de filtrado glomerular estimado (TFGe) tras el inicio del tratamiento, en comparación con el rápido deterioro histórico de los pacientes según los resultados de un análisis exploratorio preespecificado. La molécula mostró un perfil de seguridad favorable sin nuevas señales de seguridad.
El estudio evaluó la eficacia y seguridad de iptacopán de administración oral dos veces al día en pacientes adultos con GC3. 'APPEAR-C3G' consistió en un período de tratamiento aleatorizado y doble ciego de 6 meses con el fármaco comparado con placebo, seguido de un período adicional de tratamiento abierto de 6 meses donde todos los participantes recibieron la molécula en estudio.
Los resultados presentados previamente en el Congreso de la Asociación Renal Europea (ERA, por sus siglas en inglés) de 2024 demostraron una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante de la proteinuria del 35,1 por ciento, en comparación con placebo, en combinación con la terapia de soporte, a los 6 meses.
LOS DATOS A MÁS LARGO PLAZO MUESTRAN RESULTADOS SOSTENIDOS CON EL TRATAMIENTO
"Como doctora que trata a jóvenes que viven con una GC3, observo directamente los desafíos que presentan las terapias que se utilizan para tratar esta enfermedad en la actualidad, lo que subraya la necesidad vital de un tratamiento específico para estos pacientes", ha afirmado la profesora de Pediatría y Nefrología en la Universidad de Iowa e investigadora adjunta del estudio 'APPEAR-C3G', Carla Nester.
"Es esperanzador observar estos datos, que refuerzan el impacto clínicamente significativo en las evaluaciones de salud renal que observamos a los 6 meses. Como único inhibidor del complemento oral dirigido a tratar la GC3, iptacopán podría ofrecer nuevas esperanzas a las personas que viven con esta enfermedad", ha añadido Nester.
Aproximadamente, el 50 por ciento de los pacientes con GC3 progresan a insuficiencia renal en los 10 años posteriores al diagnóstico, momento en el que requieren diálisis de por vida y/o trasplante de riñón. Esta molécula, el único inhibidor oral del factor B de la vía alternativa del complemento, tiene el potencial de ser el primer tratamiento aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de EEUU para la GC3.
Por el momento, Novartis ha comunicado que las solicitudes de registro para este tratamiento en GC3 se han completado en la UE, China y Japón, y se espera que estén listas en EEUU para finales de año.