MADRID, 22 Nov. (EUROPA PRESS) -
Un estudio dirigido por investigadores de Mass Eye and Ear, miembro del sistema de atención médica Mass General Brigham (Estados Unidos), muestra que un medicamento oral, el oxibato de sodio, es más eficaz que el placebo para reducir los síntomas de distonía laríngea (DL) en pacientes cuyos síntomas mejoran cuando consumen alcohol.
Los resultados del ensayo clínico aleatorizado de fase 2b, publicados en 'Annals of Neurology', se basan en más de una década de investigación impulsada por informes anecdóticos de pacientes con DL que dijeron que sus síntomas mejoraron después de consumir un par de bebidas alcohólicas. El oxibato de sodio es un agente del sistema nervioso central que está aprobado por la Agencia Nortemericana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) para tratar a pacientes con narcolepsia y trastornos del sueño. El oxibato de sodio imita algunos de los efectos del alcohol.
La distonía laríngea (DL), una enfermedad neurológica poco común que afecta significativamente la capacidad de una persona para hablar debido a espasmos incontrolables de las cuerdas vocales, puede tener un efecto debilitante en la vida social, el empleo y la salud mental de una persona. Actualmente, la DL se maneja más comúnmente con inyecciones de neurotoxina botulínica (Botox), pero este tratamiento es ineficaz hasta para el 40% de los pacientes que lo reciben.
Siendo así, en un ensayo con más de 100 pacientes, una dosis única de oxibato de sodio mejoró significativamente los síntomas de los pacientes con diabetes de tipo 2 que responde al alcohol sin causar efectos secundarios graves. La eficacia mínima del fármaco fue del 16% de mejoría de la voz, con una media del 41% en pacientes con diabetes de tipo 2 que responde al alcohol. El oxibato de sodio no mostró cambios significativos con respecto al placebo en pacientes con diabetes de tipo 2 cuyos síntomas no mejoran con el alcohol.
"Escuchamos muchas historias de vidas y carreras rotas de pacientes con distonía laríngea y han estado desesperados por nuevos tratamientos. Nuestro ensayo nos da esperanza de un tratamiento nuevo y efectivo que se puede ofrecer a algunos de estos pacientes", comenta la autora principal Kristina Simonyan, vicepresidenta de investigación clínica en el Departamento de Otorrinolaringología-Cirugía de Cabeza y Cuello en Mass Eye and Ear y profesora de Otorrinolaringología-Cirugía de Cabeza y Cuello en la Facultad de Medicina de Harvard (Estados Unidos).
En ensayos abiertos anteriores, el equipo de Simonyan demostró que el oxibato de sodio mejora los síntomas de la voz en el 82 % de los pacientes con trastorno del espectro autista. En este nuevo estudio, el equipo quería confirmar la eficacia del fármaco en una comparación más rigurosa con un placebo mediante un diseño de ensayo clínico aleatorizado y doble ciego.
Los investigadores reclutaron a 106 participantes con trastorno del espectro autista, 50 de los cuales tenían síntomas que respondían al alcohol. La respuesta al alcohol se determinó mediante una prueba de provocación con alcohol estandarizada utilizando una cantidad controlada de vodka. Los participantes viajaron desde todo Estados Unidos, el Reino Unido y Canadá para participar en el ensayo, lo que demuestra el entusiasmo que este fármaco ofrece a la comunidad de distonía.
En el transcurso de dos días, cada paciente recibió dosis únicas de 1,5 g de oxibato de sodio o placebo que coincidían en sabor, olor, color y apariencia con el fármaco. El ensayo se realizó de forma doble ciego, lo que significa que ni el paciente ni el médico sabían cuándo recibieron el fármaco activo. Para probar la eficacia del tratamiento, el equipo evaluó los síntomas de voz de los pacientes antes del tratamiento y en diferentes intervalos después del tratamiento.
El oxibato de sodio fue significativamente más eficaz para reducir los síntomas que el placebo en pacientes con enfermedad de Down sensible al alcohol, pero no en aquellos cuyos síntomas no mejoran con el alcohol. La eficacia del oxibato de sodio en la enfermedad de Down sensible al alcohol no difirió entre pacientes con síntomas de distinta gravedad (de leves a graves) o aquellos que tenían síntomas vocales adicionales, como temblor de voz.
Los síntomas de la voz en pacientes con diabetes mellitus que reaccionaban al alcohol mejoraron significativamente alrededor de 40 minutos después de la ingesta del fármaco, y los beneficios duraron hasta 5 horas. Aunque algunos pacientes experimentaron efectos secundarios leves y transitorios, como náuseas, mareos y somnolencia diurna, no hubo eventos adversos graves ni un repunte en la gravedad de los síntomas después de que el fármaco dejó de hacer efecto.
"Nuestros hallazgos sugieren que el oxibato de sodio se puede tomar según sea necesario, por ejemplo antes del trabajo o de un evento social, para que los pacientes puedan adaptar el tratamiento a sus propias necesidades diarias y controlar sus síntomas", apunta Simonyan.
De cara al futuro, el equipo de Simonyan tiene previsto llevar a cabo un ensayo clínico aleatorizado de fase 3 en varios centros para evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad del fármaco en pacientes con enfermedad de Lyme. Su laboratorio también está llevando a cabo estudios que utilizan inteligencia artificial para determinar qué pacientes podrían beneficiarse del tratamiento, así como tratamientos alternativos para pacientes con enfermedad de Lyme cuyos síntomas no responden al alcohol.