MADRID 20 Sep. (EUROPA PRESS) -
La compañía Sanofi ha informado sobre los resultados positivos del estudio 'HERCULES' fase III en personas con esclerosis múltiple secundaria progresiva no recidivante (EMSPnR) que demostraron que tolebrutinib redujo el tiempo de aparición de la progresión confirmada de la discapacidad (PCD) a 6 meses en un 31 por ciento en comparación con placebo.
Además, un análisis adicional de los criterios de valoración secundarios demostró que el número de participantes que experimentaron una mejora confirmada de la discapacidad aumentó casi el doble, un 10 por ciento con tolebrutinib en comparación con un 5 por ciento con placebo.
Estos resultados se han presentado este viernes como parte de una sesión de última hora en el Congreso ECTRIMS (Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple) en Copenhague, Dinamarca.
"Este ensayo se dirige a pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva no recurrente (EMSPnr), un grupo que hasta ahora no contaba con tratamientos aprobados, representando un hecho muy relevante para el abordaje de la esclerosis múltiple progresiva. Es el primer tratamiento que logra demostrar eficacia en ralentizar la acumulación de discapacidad en esta forma de la enfermedad", ha explicado la jefa de Sección de la Unidad de Esclerosis Múltiple del Servicio de Neurología del Hospital Clínico San Carlos, Celia Oreja-Guevara.
A partir de un análisis preliminar del estudio 'HERCULES', se observó un leve aumento de algunos acontecimientos adversos en pacientes tratados con la molécula: enzimas hepáticas en el 4,1 por ciento de los participantes que recibieron el tratamiento en investigación, en comparación con el 1,6 por ciento en el grupo de placebo, un efecto secundario también reportado con otros inhibidores de la BTK en la EM.
Un pequeño porcentaje (0,5%) de participantes en el grupo del inhibidor de la BTK experimentó picos de ALT >20 x LSN, todos dentro de los primeros 90 días de tratamiento. Todos los aumentos de enzima hepática, salvo un caso, se resolvieron sin intervención médica adicional.
Antes de la implementación del protocolo revisado de estudio, cuya monitorización es más estricta, un participante del grupo de la molécula había recibido un trasplante de hígado y falleció debido a complicaciones postoperatorias. Hasta la fecha, una monitorización más frecuente ha mitigado esas secuelas hepáticas graves. Durante el ensayo se evaluaron otros fallecimientos por causas no relacionadas con el tratamiento, producidos incluso en los grupos de placebo y tolebrutinib al 0,3%.
"En el contexto actual sin tratamiento disponible para la gran población de pacientes que padecen esclerosis múltiple secundaria progresiva, nuestra molécula ha demostrado su capacidad para retrasar la discapacidad al dirigirse a los impulsores subyacentes de la enfermedad. Estamos deseando comentar estos resultados con las autoridades sanitarias y esperamos con interés los resultados en la EM primaria progresiva, cuando los datos estén disponibles el próximo año. Extendemos nuestro más profundo agradecimiento a los participantes del estudio, sus familias y los profesionales sanitarios involucrados en estos ensayos", ha señalado el director de Investigación y Desarrollo, Sanofi, Houman Ashrafian.
REDUCCIÓN EN EL AVANCE DE LA DISCAPACIDAD UN 29%
Los resultados de los estudios de fase III 'GEMINI 1 y 2', en comparación con 'Aubagio' (teriflunomida), un tratamiento estándar, en participantes con esclerosis múltiple recurrente (EMR) se han presentado también este viernes como parte de una presentación de última hora en ECTRIMS.
Estos dos estudios no alcanzaron sus criterios de valoración primario de mejora estadísticamente significativa en las tasas anualizadas de recaídas (TAR) en comparación con teriflunomida. Sin embargo, en el criterio de valoración secundario clave, un análisis agrupado de los datos de 'GEMINI 1 y 2', el tratamiento en desarrollo retrasó el tiempo hasta el inicio del empeoramiento confirmado de la discapacidad (ECD) a los 6 meses en un 29 por ciento.
Los resultados del retraso del 29 por ciento en el criterio de valoración del ECD en los participantes con EMR están en línea con el retraso del 31 por ciento observado en participantes con EMSPnR.
Según la compañía, los resultados de los estudios constituirán la base para futuras conversaciones con las autoridades reguladoras globales, y las solicitudes de aprobación se entregarán a partir del segundo semestre de 2024. El tratamiento está actualmente en investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.
El estudio en fase III 'PERSEUS' en la EM primaria progresiva está actualmente en curso y los resultados se esperan para el segundo semestre de 2025.
