MADRID 26 Sep. (EUROPA PRESS) -

La compañía UCB ha comunicado que el Ministerio de Sanidad ha aprobado el uso y comercialización de 'Zilbrysq' (zilucoplán), un tratamiento para el abordaje de miastenia gravis generalizada en adultos, una enfermedad autoinmune rara que afecta en España a más de 15.000 personas.

La miastenia gravis se caracteriza por la disfunción y el daño en la unión neuromuscular (NMJ), por lo que la comunicación entre los músculos y los nervios se ve afectada. Los anticuerpos patógenos pueden alterar la transmisión sináptica en la unión neuromuscular al dirigirse a proteínas específicas de la membrana postsináptica. Esto altera la capacidad de los nervios para estimular el músculo y provoca una contracción más débil.

Esta nueva opción está destinada a pacientes adultos de miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AchR), la forma más frecuente de miastenia gravis. Además, se trata del primer inhibidor selectivo del complementos C5 que se administra por vía subcutánea una vez al día para estos pacientes.

"Los propios pacientes pueden administrase la mediación, por lo que lo pueden hacer en su propio domicilio. Con esta opción irán mucho menos al hospital y evitarán la vía intravenosa, que en muchas ocasiones requiere de varias sesiones", ha explicado durante la presentación el neurólogo en la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Universitario Infanta Sofía, Gerardo Gutiérrez.

En este sentido, desde UCB señalan que, como péptido inhibidor de C5, zilucoplán cuenta con un mecanismo de acción dual: por un lado, inhibe la escisión de C5 en C5a y C5b y, por otro lado, al unirse a la fracción C5b del C5, zilucoplán dificulta estéricamente la unión del C5b al C6, lo que le impide la posterior formación y actividad del MAC, en caso de que se forme algún C5b.

"Tiene un mecanismo de acción mucho más específico que otras opciones. Además, los resultados del ensayo han demostrado una buena eficacia y resultados visibles en la primera de semana", ha destacado la neuróloga de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau e investigadora en el estudio clínico de zilucoplán 'RAISE-RAISE XT'.

FINANCIADO PARA PACIENTES REFRACTARIOS

El director de Medical Affairs en UCB Iberia, Pablo Talavera, ha informado que el tratamiento está disponible en Nomenclátor desde este mes de septiembre. "Está financiado desde el mes de julio para pacientes refractarios, los que hayan fracasado a dos tratamientos inmunosupresores", ha indicado.

"En concreto, son los pacientes que ha recibido corticoides y dos inmunosupresores y que no lo han tolerado o no han respondido", ha añadido Gutiérrez.

La decisión del Ministerio ha estado respaldada por los resultados positivos del ensayo de fase III 'RAISE': un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que contó con la participación de 174 pacientes con miastenia gravis generalizada con anticuerpos AChR positivos.

Por un lado, el estudio cumplió el objetivo principal del cambio desde el periodo inicial hasta la semana 12 en la puntuación de actividades de la vida diaria con miastenia gravis (MG-ADL). Entre los criterios secundarios, también se logró el cambio en las puntuaciones de la escala de miastenia gravis cuantitativa (QMG), la escala de calidad de vida en miastenia gravis (MG-QoL 15r) o la proporción de pacientes con una expresión mínima de los síntomas, entre otros. El estudio también mostró que los pacientes tratados con zilucoplán mejoraron en ámbitos de calidad de vida como la fatiga y la productividad laboral.

CALIDAD DE VIDA DE LOS PACIENTES

La miastenia gravis generalizada deriva en una amplia variedad de síntomas como visión doble (diplopía), párpados caídos, dificultad para tragar, masticar y hablar, así como debilidad potencialmente mortal de los músculos de la respiración. Todos ellos, fenómenos que impactan en la capacidad de los pacientes de llevar a cabo acciones diarias y que, en paralelo, dejan huella en su salud emocional y psicológica.

"La amplia variedad de síntomas de la miastenia gravis se manifiestan de manera única en cada paciente. Por esta razón, a menudo la detección se retrasa, algo que impacta sobre la progresión de la enfermedad y en el bienestar anímico y psicológico del paciente, que convive con incertidumbre hasta dar con un diagnóstico certero. Frente a ello, resulta clave el diagnóstico diferencial, que permite prestar atención a aquellos síntomas más característicos, como la diplopía o caída de párpado (ptosis), para facilitar el proceso de detectar o descartar nuevos casos de miastenia", ha explicado el presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y neurólogo en el Servicio de Neurología en el Hospital Clínico San Carlos de Madrid, Jesús Porta.

Por último, la presidenta de la Asociación Miastenia Gravis España (AMES), Raquel Pardo, ha celebrado la llegada de una nueva opción terapéutica para la patología. "Nuestro tratamiento es paliativo, no curativo y tiene muchos efectos secundarios. Esperamos que estas nuevas opciones funcionen en personas que no llegaban con el tratamiento anterior. Además, deseamos que el diagnostico pueda darse lo antes posible, que no se retrase, para poder empezar cuanto antes con el tratamiento adecuado", ha finalizado Pardo.