Los avances en edición génica permiten crear terapias avanzadas más seguras y eficaces

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Archivo - Los avances en edición génica permiten crear terapias avanzadas más seguras y eficaces - GETTY IMAGES/ISTOCKPHOTO / PHONLAMAIPHOTO
Publicado: martes, 23 julio 2024 15:12

MADRID 23 Jul. (EUROPA PRESS) -

Los avances tecnológicos en edición génica permiten elaborar medicamentos de terapia avanzada más seguros y eficaces, según ha destacado el codirector del curso 'Terapias Avanzadas. Base Científica y Usos Clínicos', José María Moraleda, organizado por la Universidad de Murcia, en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y la Red Española de Terapias Avanzadas del Instituto de Salud Carlos III.

En esta línea, sobre el potencial de las terapias avanzadas para revolucionar la medicina, Moraleda también ha señalado los avances técnicos para acelerar y abaratar la manufactura de los medicamentos y hacerlos más accesibles a los pacientes y asequibles al Sistema Nacional de Salud (SNS). Aun así, "el desafío más importante sigue siendo la falta de acceso de los pacientes a estos medicamentos, y una posible solución es su desarrollo académico por medio de la exención hospitalaria, como están llevando a cabo los grupos de la Ricors-TeraV".

En el bloque temático de trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), también conocido como trasplante de médula ósea, se ha destacado cómo esta técnica ha evolucionado hasta conseguir más eficacia y mayor seguridad y, sobre todo, "poder trasplantar a los pacientes con edades avanzadas o que no tienen donantes HLA idéntico". Además, se ha demostrado su compatibilidad y complementariedad con las nuevas terapias avanzadas y los CAR-T, "de modo que el TPH, que ha sido la primera terapia celular curativa de la historia, tiene larga vida".

En cuanto a la terapia celular somática, se han presentado datos esperanzadores para el tratamiento de pacientes con osteoporosis de alto riesgo, "que demuestran una reducción muy significativa en el número de fracturas de las pacientes y una mejora de la estructura ósea por biopsia".

Respecto a la inmunoterapia antitumoral y las células con receptor de antígeno quimérico (CAR), se han presentado datos de nuevos factores pronósticos que permiten identificar a los pacientes que no van a responder al tratamiento y a los que sí lo harán, algo "muy relevante para la selección adecuada de pacientes". También se ha hablado sobre los mecanismos de fallo del tratamiento y las posibles estrategias para superarlos.

Los expertos han destacado a su vez los avances en investigación en terapia génica para vehicular la información genética sin necesidad de utilizar virus, así como el empleo de ARN. "Estos avances son muy interesantes por su potencial para abaratar los costos". Los resultados de la terapia génica en enfermedades monogénicas son excelentes, según el codirector del curso, y "ya es una realidad para enfermedades como las anemias congénitas, hemofilia, y otras enfermedades raras".