BARCELONA, 18 Jul. (EUROPA PRESS) -
Un estudio con ratones liderado por el Grupo de Células Madre y Cáncer del Vall d'Hebron Instituto de Oncología (Vhio) abre la puerta a explorar por primera vez una terapia dirigida sistémica contra el pseudomixona peritoneal, un tipo de tumor raro con muy pocas opciones de tratamiento.
En el estudio, que publica 'Clinical Cancer Research', los investigadores del Vhio han generado la mayor colección de modelos preclínicos a partir de muestras de pacientes con este tipo de tumor.
Gracias a estos modelos, el grupo ha evaluado el efecto terapéutico de un fármaco inhibidor del oncongén Braf, alterado entre el 4% y el 8% de los casos, en ratones con pseudomixona peritoneal.
En el estudio han observado que el tratamiento reducía significativamente el crecimiento tumoral y prolongaba la supervivencia en modelos de ratón con tumores con alteraciones en el gen Braf.
"Se trata de la primera prueba de concepto de que podríamos llegar a desarrollar y llevar a la aplicación clínica una terapia dirigida sistémica oral, en pacientes que no tienen opciones terapéuticas ya que, aunque la cirugía citoreductora es la base del tratamiento, es altamente frecuente que el tumor vuelva a aparecer", ha afirmado el jefe del Grupo de Células Madre y Cáncer, Hector Garcia Palmer.
El pseudomixona peritoneal es un tumor raro y poco conocido que se caracteriza por la acumulación de mucina intraabdominal producida a partir de metástasis peritoneales.
Cada año se diagnostican de esta enfermedad uno de cada 100.000 habitantes, con una prevalencia de uno por cada millón, con predominio de mujeres y en edades superiores a los 40 años.
50 MODELOS
El investigador Jordi Martínez-Quintanilla ha explicado que en el estudio se han procesado 120 muestras de 50 pacientes, lo que ha permitido "generar una colección de 50 modelos de organoides derivados de pacientes y xenoinjertos, la mayor colección de modelos preclínicos de este tumor hasta la fecha a nivel mundial".
En el estudio los investigadores usaron por primera vez la biopsia líquida de la mucina o moco generado por el tumor para detectar ADN tumoral derivado del tumor, y el siguiente paso fue identificar dianas farmacológicas en este ADN tumoral, es decir buscar alteraciones o mutaciones genéticas para las que existe un fármaco dirigido usado en otros tipos de cáncer.
La investigadora Débora Cabot ha asegurado que en el 80% de los casos de pseudomixona peritoneal se observan mutaciones en los genes Kras o Braf, y que decidieron realizar la prueba de concepto con un inhibidor de Braf.
