MADRID 9 Abr. (EUROPA PRESS) -
Una investigación de un equipo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) concluye que una estrategia basada en la tecnología de edición genética CRISPR ha demostrado buenos resultados en modelos preclínicos de sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil considerado una enfermedad rara, para el que ha habido pocos avances terapéuticos en los últimos años.
El artículo que revela los resultados de esta investigación se ha publicado en la revista 'Cancer Gene Therapy' por un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del ISCIII, liderado por Javier Alonso.
El estudio es una continuación del trabajo publicado en 2021 por el mismo equipo del ISCIII, en el que se sentaron las bases para la prueba de concepto en modelos celulares de esta estrategia terapéutica.
En esta ocasión, los autores han ido más allá y han demostrado la eficacia de esta terapia génica para el tratamiento del sarcoma de Ewing en modelos preclínicos de la enfermedad, incorporando una novedad destacada: gracias a un promotor específico, se ha logrado expresar la tecnología CRISPR/Cas9 exclusivamente en las células de sarcoma de Ewing, eliminado así los posibles efectos secundarios de la edición génica.
Además, según explica el profesor de investigación del IIER-ISCIII Javier Alonso, se ha demostrado también, que es posible usar adenovirus, que ya se utilizan en otros abordajes clínicos, para vehiculizar la terapia directamente a las células tumorales, lo que abre la puerta a una aplicación clínica a medio plazo de esta terapia con CRISPR contra el sarcoma de Ewing.
"Los avances en esta estrategia suponen un salto cualitativo de gran trascendencia, ya que utilizamos un promotor 'Ewing-específico' que puede abrir un enorme abanico de oportunidades para el tratamiento de esta enfermedad", ha explicado Alonso.
De hecho, su grupo está trabajando en la utilización de este promotor para expresar otras proteínas terapéuticas y así avanzar hacia el desarrollo de nuevas terapias, muy específicas, que puedan ser evaluadas en ensayos clínicos con pacientes.
El investigador predoctoral del IIER-ISCIII Saint T. Cervera, primer firmante del artículo, explica además que gracias al uso de este promotor 'Ewing-específico' está más cerca la posibilidad de poder aplicar este tipo de estrategias en la práctica clínica.
"En estos momentos estamos evaluando otros genes terapéuticos que en algunos casos están dando mejores resultados que los mostrados en este trabajo. Lo más importante es que hemos visto que esta estrategia es muy específica, de manera que la terapia solo afecta a las células tumorales, disminuyendo muy significativamente la probabilidad de efectos secundarios. Tenemos la esperanza que estos nuevos abordajes puedan pronto ser evaluados en ensayos clínicos en pacientes con esta enfermedad", ha señalado Cervera.
La investigación ha contado con financiación del ISCIII, a través de las convocatorias de Desarrollo Tecnológico en Salud y Proyectos de I+D en Salud, y con el apoyo de varias asociaciones de pacientes comprometidas con la investigación en cáncer infantil.
