MADRID 5 Nov. (EUROPA PRESS) -

La nefropatía por IgA es una enfermedad renal autoinmune y el complemento, un componente del sistema inmunitario innato, desempeña un papel en la patogenia de la enfermedad. Los investigadores han desarrollado y probado una nueva terapia génica que ingresa a las células renales y les permite bloquear la activación del complemento. La investigación se presentará en la Semana Renal de la ASN 2024 del 23 al 27 de octubre por investigadores de Reino Unido.

La terapia génica, llamada PS-002, utiliza un virus modificado para tratar las células renales llamadas podocitos. La administración de PS-002 en un modelo murino de nefropatía por IgA redujo los signos de disfunción renal, disminuyó la deposición del complemento y mejoró la cicatrización renal y otras características estructurales de la enfermedad renal. En los cerdos, el tratamiento con PS-002 resultó en una expresión génica elevada y prolongada en los tejidos renales, sin problemas de seguridad.

"Nuestros datos demuestran que dirigirse a los podocitos para modular la activación del complemento es una estrategia terapéutica eficaz, y el PS-002 allana el camino para convertirse en la primera terapia génica en desarrollo para el tratamiento de la nefropatía por IgA", comenta la autora correspondiente Ambra Cappelletto, de Purespring Therapeutics, en Londres, Reino Unido . "La plataforma de terapia génica de Purespring ejemplificada por el PS-002 demuestra que el material genético terapéutico se puede administrar con alta eficiencia a los podocitos, lo que abre una nueva modalidad altamente diferenciada con el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades renales".