MADRID 20 Dic. (EUROPA PRESS) -
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado ampliar la autorización de comercialización de emicizumab, registrado por Roche con el nombre de 'Hemlibra', en la Unión Europea (UE) para la profilaxis sistemática de episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, con enfermedad moderada y fenotipo hemorrágico grave.
"Sabemos que las personas con hemofilia A moderada pueden seguir sufriendo hemorragias que causan complicaciones irreversibles en las articulaciones y afectan a su calidad de vida. Por lo que estamos muy satisfechos de que la recomendación del CHMP acerque más la posibilidad de mejorar el día a día de estas personas", ha dicho el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
Mientras que el tratamiento y la gestión de la hemofilia A grave están bien establecidos, hay menos información y pautas sobre la profilaxis de la hemofilia A moderada. Además, la gravedad de la hemofilia A, medida tradicionalmente por los niveles de factor VIII, no siempre refleja el comportamiento hemorrágico.
Algunas personas con hemofilia moderada pueden experimentar síntomas similares a los de la hemofilia grave y, por tanto, se pueden beneficiar de la profilaxis. Todas las complicaciones de la hemofilia A pueden reducir significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como de sus familiares y cuidadores.
Teniendo en cuenta que muchas personas con hemofilia A moderada puede que no reciban tratamientos profilácticos, pueden sufrir un empeoramiento de la carga clínica, ya que el 85 por ciento sufre hemorragias a lo largo de su vida. A largo plazo, esto puede provocar problemas articulares que requieran intervenciones y afectar a su calidad de vida.
La recomendación del CHMP se basa en los resultados del estudio fase III 'HAVEN 6', así como en datos del mundo real. Los resultados del estudio mostraron que 'Hemlibra' demostró control eficaz de las hemorragias y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII, cuando la profilaxis estaba clínicamente indicada.
La Comisión Europea tomará una decisión sobre la aprobación de Hemlibra en un futuro próximo. Si se aprueba, esta actualización proporcionará una opción de tratamiento profiláctico eficaz y cómoda con un perfil de seguridad favorable para la hemofilia A moderada con fenotipo hemorrágico grave.
'Hemlibra' está aprobado como tratamiento para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 110 países de todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 100 países de todo el mundo. Se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluyendo ocho estudios fase III.
