MADRID, 24 Jul. (EUROPA PRESS) -
El Comité de Medicamentos de Uso Humano de Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha apoyado la ampliación de la autorización de comercialización de 'Evrysdi' (risdiplam), de la compañía Roche, que incluiría a recién nacidos con diagnóstico genéticamente confirmado de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2, desde el nacimiento y hasta los dos meses.
La recomendación se basa en un análisis provisional del ensayo en marcha 'RAINBOWFISH' en bebés presintomáticos con AME tipo 1 desde el nacimiento y hasta las seis semanas. En la AME, el tratamiento precoz es crítico para contrarrestar la pérdida continua e irreversible de neuronas motoras. Se espera que la Comisión Europea tome una decisión definitiva "a finales de este año".
"Tratar precozmente a los bebés con AME les ayuda a realizar actividades cotidianas como sentarse, levantarse y caminar. Esta recomendación del CHMP es un paso importante en el tratamiento con una formulación oral en los bebés desde que nacen, y es una prueba del impacto de 'Evrysdi' en la preservación de la valiosa función muscular, así como en mejorar la vida diaria de las personas con AME", ha comentado el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
La decisión del CHMP se basa en el análisis provisional del 'RAINBOWFISH', que incluyó a 6 bebés con 2 o 3 copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, todos pudieron sentarse tras un año de tratamiento con 'Evrysdi', el 67 por ciento (4/6) podían permanecer de pie y el 50 por ciento (3/6) podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin necesitar ventilación permanente.
Actualmente, 'Evrysdi' está aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes de dos o más meses de edad. Roche está investigando este fármaco en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III 'MANATEE' para el tratamiento de la AME.
