MADRID 15 Oct. (EUROPA PRESS) -

El estudio Rainbowfish ha avalado los beneficios, la eficacia y la seguridad de 'Evrysdi' (risdiplam), de Roche, tras un seguimiento de dos años en niños con atrofia muscular espinal (AME) tratados de manera presintomática antes de las seis semanas de vida.

Los resultados, presentados durante el 29 Congreso de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS, por sus siglas en inglés), muestran que la mayoría de los niños tratados con el fármaco alcanzaron hitos motores clave, fueron capaces de tragar y alimentarse por vía oral, y demostraron habilidades cognitivas típicas de niños sin AME, sin que ninguno necesitara ventilación permanente.

Para evaluar los resultados del inicio temprano del tratamiento antes de la aparición de los síntomas, los niños comenzaron el tratamiento con 'Evrysdi' durante el estudio antes de las seis semanas de vida (la edad media de la primera dosis fue de 25 días). El estudio analizó los resultados en función del número de copias del gen SMN2 de cada niño. En general, un menor número de copias del gen SMN2 se asocia con una AME más grave.

Después de dos años de tratamiento con 'Evrysdi', los niños mostraron habilidades cognitivas típicas de niños sin AME, evaluadas mediante la escala cognitiva BSID-III. Así, este fue el primer ensayo clínico en AME que evaluó la capacidad cognitiva como criterio de valoración exploratorio utilizando una escala estandarizada.

Además, no se registraron fallecimientos ni efectos adversos (EA) que llevaran a la interrupción o retirada del tratamiento. Los EA más comunes fueron dentición, gastroenteritis, diarrea, eczema y fiebre. Los EA observados en el análisis de dos años coinciden con los observados en otros ensayos con 'Evrysdi' en AME, además de que la mayoría de ellos no se consideraron relacionados con el tratamiento y se resolvieron con el tiempo.

'Evrysdi' recibió la designación 'prime' de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) en 2018 y la designación de medicamento huérfano de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) en 2017. Actualmente, está aprobado en más de 100 países, ha tratado a más de 16.000 personas en todo el mundo y su expediente está en revisión en otros 12 países.

"El daño a las neuronas motoras en niños con AME comienza antes de que aparezcan los síntomas, por lo que el tiempo es crucial si queremos preservar la función muscular", ha afirmado el profesor de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas en el Centro Neuromuscular de Oxford MDUK, el doctor Laurent Servais.

"En combinación con los programas de cribado neonatal, 'Evrysdi' es el único tratamiento no invasivo para la AME que puede administrarse durante las primeras horas de vida de un niño", ha indicado por su parte el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.