MADRID 13 Feb. (EUROPA PRESS) -
La compañía Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento (NDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento en comprimidos de 'Evrysdi' (risdiplam), dirigido a personas con atrofia muscular espinal (AME).
Según informa Roche, 'Evrysdi' es el único tratamiento no invasivo modificador de la enfermedad para la AME. El comprimido de 'Evrysdi' de 5 mg puede tragarse entero o disolverse en agua, indican. "'Evrysdi' tiene un sólido potencial para modificar la trayectoria de la enfermedad de la AME, y hasta la fecha ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes. Esta aprobación supone otro paso importante. El comprimido Evrysdi combina una eficacia probada con la comodidad, proporcionando una opción flexible adicional para el tratamiento de esta enfermedad", ha señalado el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
La aprobación del comprimido de 'Evrysdi' se ha basado en los resultados de un estudio de bioequivalencia, que demostró que el comprimido de 5 mg, tanto si se ingiere entero como si se disuelve en agua potable no clorada (por ejemplo, agua filtrada), y la solución oral original proporcionan una exposición comparable al risdiplam.
Esto significa que los pacientes que toman el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas que la solución oral de 'Evrysdi'. La solución oral de 'Evrysdi' seguirá estando disponible para quienes tomen otras dosis de 'Evrysdi' y para quienes prefieran la solución oral, informan desde la compañía.
"No podemos subestimar el valor que supone simplificar la administración del tratamiento y el control de la enfermedad para las personas que viven con AME o para sus cuidadores", ha señalado Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA.
"Esta nueva opción de formulación estable a temperatura ambiente ofrece una opción adicional que puede ayudar a hacer compatible el tratamiento con las actividades diarias como trabajar, viajar, y recibir educación", ha añadido.
Como parte de la ampliación de la ficha técnica, se ha actualizado la información de prescripción de 'Evrysdi' para incluir indicaciones sobre la administración y conservación del comprimido. El nuevo comprimido, que se espera esté disponible en las próximas semanas en Estados Unidos, es adecuado para personas a partir de 2 años que pesen más de 20 kg. Roche lidera el desarrollo clínico de 'Evrysdi' en el marco de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics.
'Evrysdi' recibió la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) en 2018 y la designación de Medicamento Huérfano de la FDA en 2017. En 2021, fue reconocido con el premio al Descubrimiento de Fármacos del Año de la Sociedad Británica de Farmacología, así como el premio de la Sociedad para la Investigación de Medicamentos. Actualmente está aprobado en más de 100 países, con más de 16.000 personas con AME tratadas en todo el mundo.
