MADRID 15 Dic. (EUROPA PRESS) -
Roche ha anunciado los resultados provisionales del estudio fase III 'HAVEN 7' que muestra que emicizumab, registrado con el nombre de 'Hemlibra', logró un control significativo de las hemorragias con un perfil de seguridad favorable en bebés (hasta 12 meses) con hemofilia A grave, sin inhibidores del factor VIII.
Y es que, el 77,8 por ciento de los participantes no tuvo ninguna hemorragia que necesitara tratamiento y el 42,6 por ciento no tuvo ninguna hemorragia tratada o no tratada. Estos resultados, presentados en la 64 Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), ayudan a avalar el uso de 'Hemlibra' en este grupo de población para la que ya está aprobado en muchos países.
La hemofilia A grave supone una carga significativa para los menores y para sus padres y cuidadores. Las pautas de tratamiento de la Federación Mundial de Hemofilia consideran que el tratamiento estándar es la profilaxis regular desde una edad temprana, ya que los estudios han demostrado que la profilaxis temprana mejora los resultados a largo plazo, al tiempo que reduce el riesgo de hemorragia intracraneal.
Sin embargo, en el caso de muchos lactantes con hemofilia A, la profilaxis no se inicia hasta después del primer año de vida debido a la elevada carga que supone el tratamiento. En este contexto, 'Hemlibra' ofrece una opción de tratamiento flexible que puede administrarse por vía subcutánea desde el nacimiento con diferentes frecuencias de dosificación.
"Estos primeros resultados respaldan el beneficio de emplear Hemlibra desde el nacimiento, dado que el tratamiento preventivo precoz es esencial en los lactantes. La hemofilia puede reducir sustancialmente la calidad de vida de los afectados, desde la infancia, lo que resulta muy angustioso para los padres y cuidadores. Seguimos explorando los beneficios potenciales de 'Hemlibra' para una amplia gama de personas con hemofilia A", ha dicho el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
'HAVEN 7' es un estudio fase III, multicéntrico y abierto que evalúa la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Hemlibra en lactantes con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII. Los resultados de este análisis provisional, que incluyó datos de 54 participantes, mostraron que el 77,8 por ciento de los participantes no tuvieron ninguna hemorragia que precisara tratamiento, mientras que el 42,6 por ciento no tuvieron ninguna hemorragia tratada o no tratada.
No hubo hemorragias espontáneas tratadas en ningún participante, y todas las hemorragias tratadas fueron traumáticas. Se produjeron un total de 77 hemorragias en 31 participantes (57,4%), el 88,3 por ciento fueron traumáticas. La tasa media anualizada de hemorragias basada en modelos (IC del 95%) en el momento del análisis intermedio fue de 0,4 para las hemorragias tratadas.
El perfil de seguridad de 'Hemlibra' fue coherente con el de estudios anteriores, sin que se observaran nuevos signos de seguridad. Nueve personas (16,7%) notificaron un acontecimiento adverso (AA) relacionado con 'Hemlibra', todos ellos fueron reacciones locales en la zona de la inyección.
Ocho participantes (14,8%) notificaron 12 acontecimientos adversos graves, no relacionados con 'Hemlibra'. No se produjeron muertes, acontecimientos tromboembólicos, ni casos de microangiopatía trombótica, lo que refuerza el perfil de seguridad favorable de 'Hemlibra'. No se produjeron hemorragias intracraneales.
El análisis principal se realizará a las 52 semanas. El estudio también cuenta con un periodo de seguimiento adicional de siete años para recopilar datos a largo plazo, como los resultados de seguridad y salud articular, que nos permitirán comprender mejor los beneficios de Hemlibra en esta población.
