MADRID, 5 Oct. (EUROPA PRESS) -
Roche ha presentado este jueves resultados positivos del análisis primario de un estudio en marcha que evalúa la eficacia y seguridad de 'Evrysdi' (risdiplam) en bebés con atrofia muscular espinal (AME) presintomática, que muestra que cumplió su objetivo primario con un 80% de los bebés que lograron sentarse sin necesidad de apoyo durante al menos cinco segundos, tras un año de tratamiento.
"Sin tratamiento, estos bebés nunca serían capaces de sentarse", señala la compañía, sobre los datos del estudio RAINBOWFISH, que han sido presentados en el 28 Congreso de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS, por sus siglas en inglés), que se ha celebrado del 3 al 7 de octubre.
"'Evrysdi' es el único tratamiento no invasivo para la AME, y puede utilizarse desde las pocas horas de nacer, permitiendo potencialmente a estos bebés sentarse, ponerse de pie y caminar de forma similar a los niños sanos. Esta terapia ya ha demostrado su seguridad y eficacia en bebés, niños y adultos y estos interesantes datos siguen reforzando nuestra confianza en este tratamiento", afirma el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
Los ensayos clínicos muestran que la pérdida de neuronas motoras puede comenzar antes de que aparezcan los síntomas, por lo que es fundamental iniciar el tratamiento temprano para obtener mejores resultados. En el estudio RAINBOWFISH se incluyeron bebés con dos o más copias del gen SMN2. Por lo general, cuanto menor es el número, más grave es la enfermedad.
El estudio cumplió con su objetivo primario con un 80 por ciento de la población en la que se evaluaba el objetivo primario de eficacia, sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos tras un año de tratamiento con risdiplam, evaluado mediante las Escalas de Baley de Desarrollo del Lactante y del Niño Pequeño, tercera edición (BSID-III, por sus siglas en inglés). Esta población de estudio incluye bebés con dos copias de SMN2 y una amplitud CMAP de =1.5 mV al inicio del estudio.
La amplitud CMAP mide la respuesta muscular a un estímulo, y una puntuación baja se correlaciona con la aparición de síntomas en pacientes con AME y peores resultados funcionales. De los 26 bebés incluidos en el conjunto del estudio, el 81% podía mantenerse sentado de manera independiente durante 30 segundos, incluidos los pacientes con una amplitud CMAP baja al inicio del estudio, y la mayoría de ellos estaba de pie y caminaba.
"Estos datos refuerzan el valor de comenzar el tratamiento para la AME antes de que aparezcan los síntomas, con el objetivo de preservar las neuronas motoras mientras todavía son abundantes", sostiene el doctor Richard Finkel, investigador principal del RAINBOWFISH y director del programa de Neurociencia Experimental en el Hospital de Investigación Infantil St. Jude.
