MADRID 9 Abr. (EUROPA PRESS) -
Roche ha informado de que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), ha recomendado la aprobación para la comercialización de risdiplam, registrado como 'Evrysdi', en comprimidos frente a la atrofia muscular espinal (AME).
Una vez que se obtenga la aprobación de la Comisión Europea, esta nueva formulación en comprimidos recubiertos con película de 5 mg, para pacientes con AME a partir de 2 años de edad y con un peso igual o superior a 20 kg, estará disponible en la Unión Europea. Hasta ahora, este modificador altamente selectivo del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) está aprobado como solución oral para el tratamiento de la AME tipo 1, 2 ó 3 diagnosticada clínicamente o con una a cuatro copias del gen SMN2.
Una vez autorizada, la versión en comprimidos podrá ofrecer una alternativa a la solución oral, proporcionando mayor libertad e independencia a las personas con AME, gracias a su administración simplificada de la dosis. El nuevo comprimido de 5 mg podrá tragarse entero o disolverse en agua.
Asimismo, puede conservarse a temperatura ambiente y ofrece la misma eficacia y seguridad demostradas que la solución oral actualmente comercializada. La solución oral seguirá estando disponible para los pacientes que requieran dosis inferiores a los 5 mg al día, y para quienes prefieran Evrysdi en solución oral.
La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. Está causada por una mutación en el gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una falta de proteína SMN.
Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin esta proteína, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que provoca con el tiempo debilidad muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse significativamente o perderse.
