MADRID, 21 Mar. (EUROPA PRESS) -
Roche ha anunciado este lunes nuevos datos a largo plazo de 'Evrysdi' (risdiplam) en un amplio grupo de personas de 2 a 25 años con atrofia muscular espinal (AME), procedentes del estudio pivotal 'SUNFISH'.
Los datos confirman que el aumento de la función motora se mantuvo a los cuatro años y que la tasa global de acontecimientos adversos (AA) continuó disminuyendo a lo largo del período de 48 meses, lo que refuerza la eficacia y seguridad a largo plazo de 'Evrysdi'.
Los participantes también informaron de una mejora o estabilización continuas al realizar de forma independiente actividades de la vida diaria como comer, beber y coger y mover objetos, según datos presentados en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), del 19 al 22 de marzo.
El aumento de la función motora desde el inicio observado durante el primer año del estudio se mantuvo durante el cuarto año de tratamiento con 'Evrysdi', medido por los cambios en la Medida de Función Motora 32 (MFM-32) y el Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM, por sus siglas en inglés).
Sin tratamiento, los datos de la historia natural muestran que los pacientes con AME de tipo 2 o 3 suelen presentar un deterioro de la función motora con el paso del tiempo.
"Estos nuevos datos muestran que, el tratamiento con 'Evrysdi' puede ayudar a las personas con AME tipo 2 o 3 a mantener las mejoras en la fuerza muscular y la movilidad a lo largo de varios años. Los resultados a más largo plazo de este estudio se suman al sólido conjunto de hallazgos de nuestro amplio programa de ensayos clínicos que evalúan 'Evrysdi' en una variedad de edades, gravedad de la enfermedad e historiales de tratamiento", ha comentado el director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
Además de proporcionar 'Evrysdi' a personas de todo el mundo, Roche también dirige su desarrollo clínico en el marco de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics. Roche investiga actualmente 'Evrysdi' en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III 'Manatee' para el tratamiento de la AME.
