MADRID 27 Ene. (EUROPA PRESS) -
La compañía Roche ha presentado resultados positivos del segundo año del ensayo fase III 'EMBARK', un estudio mundial, aleatorizado y doble ciego con 'Elevidys' (delandistrogene moxeparvovec), la primera terapia génica aprobada para el tratamiento de personas con distrofia muscular Duchenne.
Así, la compañía ha informado que, dos años después del tratamiento con 'Elevidys', se observaron mejoras estadística y clínicamente significativas a través de tres medidas clave de la función motora de NSAA, TTR y 10MWR, cuando se comparó con un grupo de control externo preespecificado ponderado por propensión.
Los resultados detallados del segundo año del estudio 'EMBARK' se presentarán en un próximo congreso médico y se debatirán con las autoridades sanitarias. Los datos de un año de la primera parte del estudio 'EMBARK' se publicaron en 'Nature Medicine' en octubre de 2024.
"Tras dos años de tratamiento con 'Elevidys', estamos observando múltiples beneficios sostenidos en la vida diaria de estos jóvenes, todos los cuales son indicadores de su potencial modificador de la enfermedad en Duchenne. Estos resultados, que incluyen mejoras en permanecer de pie, caminar y correr, representan avances significativos y tenemos previsto compartirlos, lo antes posible, con las autoridades sanitarias", ha señalado el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.
Los pacientes tratados en la primera parte de 'EMBARK' mostraron mejoras clínica y estadísticamente significativas en el NSAA dos años después del tratamiento con 'Elevidys'.
"A medida que la enfermedad de Duchenne progresa, los niños perderán la capacidad de caminar, tendrán dificultades para respirar y problemas cardiacos, todo lo cual afecta gravemente a su salud y a su capacidad para participar plenamente en la vida", ha dicho el director del Centro Neuromuscular del Hospital Infantil Great Ormond Street de Reino Unido, Francesco Muntoni.
"Los esperanzadores resultados del segundo año del ensayo 'EMBARK' sugieren que, con tratamientos innovadores como 'Elevidys', el periodo de movilidad e independencia puede mejorarse potencialmente, reduciendo el reto físico y emocional que la enfermedad de Duchenne supone para estos jóvenes y sus familias", ha añadido.
'Elevidys' está aprobado para personas con Duchenne mayores de cuatro años, independientemente de su estado ambulatorio, en EEUU, Emiratos Árabes Unidos (EAU), Qatar, Kuwait, Bahréin y Omán. Asimismo, también está aprobado para el tratamiento de personas ambulatorias de cuatro a siete años de edad en Brasil e Israel. También se han presentado solicitudes a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y a las autoridades reguladoras de Japón, Suiza, Singapur, Hong Kong y Arabia Saudí.
En 2019, Roche firmó un acuerdo de colaboración mundial con Sarepta Therapeutics para comercializar 'Elevidys' en territorios fuera de Estados Unidos.
